卡普拉珠单抗（Caplacizumab）是一种用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的药物。该药物通过阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板的相互作用，减少vWF介导的血小板粘附和消耗，从而改善患者的预后。本文将详细介绍卡普拉珠单抗的适应症、用法用量、不良反应和注意事项。

适应症与用法用量

适应症

卡普拉珠单抗主要用于治疗18岁及以上成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。aTTP是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是凝血功能紊乱，进而引发全身性微血管血栓形成，导致严重的血小板减少、溶血性贫血和器官缺血。该病是由针对ADAMTS-13的自身抗体产生的，ADAMTS-13是负责裂解冯·威尔布兰德因子的蛋白质。该过程的缺失会导致超大的冯·威尔布兰德因子多聚体生成，这些多聚体会与血小板结合形成微血栓，并引发血栓栓塞并发症。

卡普拉珠单抗通过阻断vWF与血小板的相互作用，减少vWF介导的血小板粘附和消耗，从而有效改善患者的预后。在III期临床试验中，超过50%的受试者血小板计数恢复正常，aTTP的发生率显著降低，中位缓解时间显著缩短约39%。

用法用量

卡普拉珠单抗需与血浆交换治疗同步启动，具体剂量与疗程安排如下：

首日双重给药

治疗首日，在血浆置换前至少15分钟，静脉注射11mg；完成当日血浆置换后，皮下注射11mg。

置换期持续巩固

每日血浆置换期间，每次置换后皮下注射11mg，维持治疗效果。

置换后强化疗程

血浆置换结束后，每日皮下注射11mg，持续30天。若存在潜在疾病活动迹象（如ADAMTS13活性抑制），治疗可延长28天。需注意，若治疗期间出现2次以上aTTP复发，应立即停用本药，并严格避免与抗血小板、抗凝药物联用。

用药注意事项

出血风险防控

卡普拉珠单抗显著增加出血风险，尤其对于存在血友病等凝血障碍患者，或合并使用影响凝血功能药物时。一旦发生临床显著出血，需立即停药，必要时补充浓缩血管性血友病因子纠正止血。若恢复用药，需严密监测出血体征。

手术管理规范

择期手术：术前7天需停用卡普拉珠单抗。

紧急手术：可考虑使用浓缩血管性血友病因子控制出血风险，术后待出血风险消除，在严密监测下恢复用药。

特殊人群用药考量

孕妇：孕妇使用卡普拉珠单抗存在母亲和胎儿潜在出血风险，所以孕妇需谨慎用药。

哺乳期女性：哺乳期女性使用卡普拉珠单抗时，要权衡母乳喂养对孩子发育和健康的益处，以及自身对药物的临床需求，还有药物对母乳喂养婴儿或自身状况可能产生的不良影响。

儿科患者：卡普拉珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未明确。

老年人：老年人使用时需密切监测身体反应。

通过严格遵循上述使用规范，可最大化发挥卡普拉珠单抗的治疗价值，同时降低用药风险。用药期间如有任何疑问，应及时与医疗团队沟通，确保治疗安全有效。