卡普拉珠单抗（Caplacizumab），又名卡普赛珠单抗，是一种纳米抗体药物，由Ablynx公司开发。2018年，赛诺菲（Sanofi）公司收购了Ablynx，从而获得了这一创新药物。卡普拉珠单抗于2019年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，商品名为Cablivi，主要用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。该药物通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，减少vWF介导的血小板粘附和消耗，从而为aTTP患者提供了一种全新的治疗选择。

卡普拉珠单抗的功效和适应症

1. 功效机制

卡普拉珠单抗的主要成分是Caplacizumab，这是一种纳米抗体药物，其独特的分子结构使其能够高效地与血管性血友病因子（vWF）结合。vWF是一种在血液凝固过程中起关键作用的蛋白质，当其与血小板结合时，会导致血小板聚集，形成血栓。卡普拉珠单抗通过特异性地阻断vWF与血小板的相互作用，减少了血小板的消耗和粘附，从而有效地防止了血栓的形成。这种机制使得卡普拉珠单抗在治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）方面表现出色。

2. 适应症

卡普拉珠单抗适用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。aTTP是一种罕见的、危及生命的疾病，其特点是微血管血栓形成导致血小板急剧减少和器官损伤。卡普拉珠单抗联合血浆交换和免疫抑制治疗，能够显著改善患者的预后，缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的天数和所用血浆的体积。临床试验数据显示，卡普拉珠单抗组的TTP复发率明显低于安慰剂组，这些积极的治疗效果为TTP患者带来了新的治疗希望和更高的生活质量。

3. 临床应用

卡普拉珠单抗的推荐剂量如下：治疗第一天，在血浆置换前至少15分钟静脉注射11毫克，第1天血浆置换完成后皮下注射11毫克。在每日血浆置换期间，血浆置换后每日皮下注射11毫克。血浆置换期后，11毫克皮下注射，每日一次，持续30天，自最后一次每日血浆置换后。如果患者在卡普拉珠单抗治疗期间出现2次以上aTTP复发，应停用卡普拉珠单抗。卡普拉珠单抗的价格约为4197美元一盒，目前尚未在中国上市，也未进入中国医保。

用药注意事项

1. 出血风险

卡普拉珠单抗会增加出血的风险，尤其是对于有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者。因此，医生在开具卡普拉珠单抗处方时，应评估患者的整体凝血状态。如果患者正在使用抗血小板药物或抗凝剂，应避免与卡普拉珠单抗同时使用。如果发生临床显著出血，应立即中断卡普拉珠单抗的使用，并根据需要给予浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。在选择性手术、牙科手术或其他侵入性干预措施前7天，应停止使用卡普拉珠单抗。

2. 特殊人群用药

卡普拉珠单抗的使用在某些特殊人群中需要特别注意：
- 孕妇：卡普拉珠单抗的使用有潜在的母亲和胎儿出血的风险，孕妇在使用时应谨慎。
- 哺乳期女性：母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对卡普拉珠单抗的临床需要以及卡普拉珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响一并考虑。
- 儿童使用：卡普拉珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。
- 老年人使用：卡普拉珠单抗的临床研究没有包括足够数量的65岁及以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。
- 肝功能损害：由于出血的潜在风险增加，在严重肝功能损害患者中使用卡普拉珠单抗需要密切监测出血。

3. 药物相互作用

目前，卡普拉珠单抗的药物相互作用尚不明确。因此，在使用卡普拉珠单抗时，应避免与其他可能影响止血和凝血的药物同时使用，如抗血小板药物或抗凝剂。如果患者需要使用这些药物，应密切监测患者的凝血状态，并根据医生的建议调整治疗方案。