吉妥珠单抗（Mylotarg），一种由美国辉瑞公司研发生产的靶向药物，自2000年5月获得美国FDA批准以来，已成为治疗CD33阳性急性髓系白血病（AML）的重要手段之一。该药物通过靶向CD33+DNA，精准地攻击肿瘤细胞，同时减少对正常细胞的损害。吉妥珠单抗不仅在新诊断的成人和1个月及以上儿童患者中表现出显著疗效，还在复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病患者中显示出较高的治疗价值。本文将详细介绍吉妥珠单抗的作用与功效、用法用量、副作用及注意事项。

吉妥珠单抗的作用与功效

作用机制

吉妥珠单抗是一种单克隆抗体偶联药物，其主要成分是吉妥单抗，通过与CD33抗原结合，将细胞毒素直接递送到癌细胞内部。CD33抗原在大多数急性髓系白血病（AML）细胞表面高度表达，因此吉妥珠单抗能够特异性地识别并结合这些细胞，进而释放毒素杀死癌细胞，从而达到治疗效果。

适应症

吉妥珠单抗适用于成人和1个月及以上儿童患者新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。此外，它也适用于成人和2岁及以上儿童患者复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。在联合标准化疗方案中，吉妥珠单抗的加入显著提高了患者的缓解率和生存率。

用法用量

吉妥珠单抗的推荐剂量如下：

• 成人患者：
• 新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（联合方案）：
  - 推荐剂量为3mg/m²。
  - 诱导周期：第1、4和7天与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用，剂量为3mg/m²（最多一瓶4.5mg）。
  - 巩固周期：第1天3mg/m²（最多一瓶4.5mg）。
• 新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（单药方案）：
  - 诱导周期：第1天单药6mg/m²（不限于一个4.5mg小瓶），第8天单药3mg/m²（不限于一个4.5mg小瓶）。
  - 延续用药：最多8个周期。
• 1个月及以上的儿童患者：
• 体表面积（BSA）≥0.6m²的患者使用3mg/m²；体表面积（BSA）<0.6m²的患者使用0.1mg/kg。
  - 诱导1：吉妥单抗与标准化疗联合使用一次。
  - 第二次诱导周期不给予吉妥单抗。
  - 强化2：吉妥单抗与标准化疗联合给予一次。

用药注意事项

肝毒性

吉妥珠单抗可能导致肝毒性，包括危及生命的静脉闭塞性肝病（VOD）。每次给药前应评估ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶。治疗过程中应频繁监测肝功能，特别是对于接受造血干细胞移植的患者。如果出现肝毒性的体征或症状，如ALT、AST、总胆红素升高、肝肿大、体重迅速增加和腹水，应立即停用吉妥珠单抗并进行相应治疗。

输液相关反应

吉妥珠单抗输注期间或输注后24小时内可能出现输液相关反应，包括发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭。为预防这些反应，输注前应预先用药，并在输液期间密切监测生命体征。如果患者出现输液反应，尤其是呼吸困难、支气管痉挛或低血压，应立即中断输液。输液结束后至少1小时内继续监测患者，直至体征和症状完全消失。

出血风险

吉妥珠单抗具有骨髓抑制作用，可能导致血小板减少，进而引发出血。每次注射前应评估血细胞计数，并在治疗过程中频繁监测血细胞计数，直至血细胞减少症消失。如果患者出现严重出血或持续性血小板减少，应延迟给药或永久停用吉妥珠单抗，并提供支持性护理。

QT间期延长

使用吉妥珠单抗的患者可能会出现QT间期延长。对于有QTc延长病史或倾向、正在服用已知可延长QT间期的药物或有电解质紊乱的患者，应在治疗开始前和给药期间根据需要获取心电图（ECG）和电解质。必要时，应调整治疗方案或停药。

特殊人群用药

对于孕妇、哺乳期妇女、有生殖潜力的女性和男性、老年患者以及儿童患者，吉妥珠单抗的使用需特别注意。

• 孕妇：吉妥珠单抗可能导致胚胎-胎儿损伤。建议孕妇在使用吉妥珠单抗治疗期间以及最后一剂后至少6个月内使用有效的避孕措施。
• 哺乳期妇女：建议在使用吉妥珠单抗治疗期间以及在最后一次给药后至少1个月内不要母乳喂养。
• 有生殖潜力的女性和男性：建议具有生殖潜力的女性在接受吉妥珠单抗治疗期间以及最后一次给药后至少6个月内使用有效的避孕措施。建议有女性伴侣的男性在使用吉妥珠单抗治疗期间以及最后一次给药后至少3个月内使用有效的避孕措施。
• 老年患者：在老年患者和年轻患者之间没有观察到有效性的总体差异，但老年患者出现发热和严重或更严重感染的几率更高。建议在医生指导下用药。
• 儿童患者：吉妥珠单抗联合标准化疗的安全性和有效性已在1个月及以上新诊断的CD33阳性急性髓系白血病儿童患者中得到证实。对于出生不到1个月的新诊断急性髓系白血病患儿，吉妥珠单抗联合标准化疗的安全性和有效性尚未确定。吉妥珠单抗作为单药用于2岁以下复发或难治性急性髓系白血病儿童患者的安全性和有效性尚未确定。

存储条件

吉妥珠单抗应遮光、密封、在干燥处保存，温度控制在2-8°C之间，不要冷冻。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。

通过上述内容，我们可以看到吉妥珠单抗在治疗CD33阳性急性髓系白血病方面具有显著的疗效，但也需要注意其潜在的副作用和用药注意事项。患者在使用吉妥珠单抗时，应严格遵循医嘱，定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。