吉妥珠单抗（Gemtuzumab ozogamicin），也称为 Mylotarg 或 吉妥单抗，是一种靶向 CD33 的单克隆抗体，主要用于治疗 CD33 阳性的急性髓系白血病（AML）。这种药物由美国辉瑞公司研发，于 2000 年 5 月获得美国 FDA 批准。吉妥珠单抗的独特之处在于其结合了单克隆抗体和一种强效的抗生素——卡利奇霉素，能够精准地靶向癌细胞，从而减少对正常细胞的损害。

吉妥珠单抗的适应症

新诊断的急性髓系白血病

吉妥珠单抗适用于成人和 1 个月及以上儿童患者的新诊断 CD33 阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。这种药物通常与标准化疗药物如柔红霉素和阿糖胞苷联合使用，以提高治疗效果。对于新诊断的 AML 患者，吉妥珠单抗的推荐剂量为 3mg/㎡，分别在第 1、4 和 7 天给药。

复发或难治性急性髓系白血病

对于成人和 2 岁及以上儿童患者的复发或难治性 CD33 阳性急性髓系白血病，吉妥珠单抗也可以作为一种单药治疗方案。在这种情况下，推荐剂量为 3mg/㎡，分别在第 1、4 和 7 天给药。吉妥珠单抗在这些患者中的应用显示出良好的疗效，尤其是在那些对传统化疗反应不佳的患者中。

不良风险细胞遗传学的急性髓系白血病

对于正在接受吉妥珠单抗联合柔红霉素和阿糖胞苷治疗的新诊断急性髓系白血病患者，当细胞遗传学检测结果可用时，应考虑继续接受吉妥珠单抗治疗的潜在益处是否超过个体患者的风险。这种药物在具有不良风险细胞遗传学特征的患者中表现出较高的治疗效果。

吉妥珠单抗的用药注意事项

肝毒性

吉妥珠单抗的使用可能导致肝毒性，包括危及生命的静脉闭塞性肝病（VOD）。因此，每次给药前应评估 ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶水平。治疗过程中应密切监测 VOD 的体征和症状，如 ALT、AST、总胆红素升高、肝肿大、体重迅速增加和腹水。一旦发现肝毒性迹象，应立即中断或停用吉妥珠单抗。

输液相关反应

在输注吉妥珠单抗期间或输注后 24 小时内，患者可能出现危及生命的输液相关反应，如发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭。为预防这些反应，应在输注前预先用药，并在输注期间和输注后至少 1 小时内密切监测患者的生命体征。一旦出现输液反应，尤其是呼吸困难、支气管痉挛或低血压，应立即中断输液。

出血风险

吉妥珠单抗具有骨髓抑制作用，可能导致血小板减少，进而引起致命或危及生命的出血。因此，在每次注射前应评估血细胞计数，并在治疗期间频繁监测血细胞计数，直至血细胞减少症消失。患者应监测出血的体征和症状，如牙龈出血、鼻血等。一旦出现严重出血，应延迟给药或永久停用吉妥珠单抗。

QT 间期延长

使用吉妥珠单抗可能引起 QT 间期延长，尤其是在有 QTc 延长病史或倾向、正在服用已知可延长 QT 间期的药物的患者中。在治疗开始前和给药期间，应根据需要获取心电图（ECG）和电解质，以监测 QT 间期的变化。一旦发现 QT 间期延长，应采取相应措施，如调整药物剂量或停药。

存储条件

吉妥珠单抗应存放在干燥、通风良好的地方，防止药物受潮。储存时应避免在潮湿和干燥的环境中切换，保持产品的质量。此外，吉妥珠单抗应远离阳光直射，存放在原纸盒中，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。药物应放在原装容器中，密封保存，不要与其他药物混合或转移，以避免污染和损坏。吉妥珠单抗的有效期为 24 个月，需冷藏保存，温度控制在 2-8°C 之间，不要冷冻。

总之，吉妥珠单抗在治疗 CD33 阳性的急性髓系白血病方面展现出显著的疗效，但使用时需严格遵循医嘱，注意监测和管理各种潜在的不良反应，以确保患者的安全和治疗效果。