吉妥珠单抗（Gemtuzumab ozogamicin），是一种用于治疗急性髓系白血病（AML）的靶向药物。该药物由美国辉瑞公司研发生产，于2000年5月获得美国FDA批准。吉妥珠单抗主要针对CD33阳性的AML患者，无论是新诊断的患者还是复发或难治性的患者。以下是关于吉妥珠单抗的详细介绍。

吉妥珠单抗的适应症

新诊断的CD33阳性急性髓系白血病

吉妥珠单抗适用于成人和1个月及以上的儿童患者，用于新诊断的CD33阳性急性髓系白血病的治疗。这种疾病的特征是骨髓中异常的髓细胞大量增生，导致正常血细胞生成受损。吉妥珠单抗通过靶向CD33阳性细胞，释放毒素杀死癌细胞，从而达到治疗目的。

复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病

除了新诊断的患者，吉妥珠单抗还适用于成人和2岁及以上的儿童患者，用于复发或难治性的CD33阳性急性髓系白血病的治疗。这些患者的病情往往更为复杂，常规治疗效果不佳，吉妥珠单抗作为一种新的治疗手段，为这类患者提供了希望。

药物剂量和用法

吉妥珠单抗的推荐剂量如下：
1. 成人新诊断的CD33阳性急性髓系白血病：
- 诱导周期：第1、4和7天，3mg/m²。
- 巩固周期：第1天，3mg/m²。
2. 1个月及以上的儿童患者：
- 体表面积（BSA）≥0.6m²：3mg/m²。
- BSA < 0.6m²：0.1mg/kg。
3. 单药治疗新诊断的CD33阳性急性髓系白血病：
- 诱导周期：第1天，6mg/m²；第8天，3mg/m²。

用药注意事项

肝毒性

吉妥珠单抗可能导致肝毒性，包括危及生命的静脉闭塞性肝病（VOD）。每次给药前应评估ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶。治疗过程中应经常监测这些指标，一旦发现异常，应及时采取措施。对于出现肝毒性的患者，应暂停或停用吉妥珠单抗，并根据标准医疗实践进行治疗。

输液相关反应

输注吉妥珠单抗期间或输注后24小时内可能出现输液相关反应，包括发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭等。输液前应预先用药，并在输液期间密切监测患者的生命体征。如出现严重反应，应立即中断输液，并进行相应处理。

出血和血小板减少症

吉妥珠单抗具有骨髓抑制作用，可能导致血小板减少症，进而引起致命或危及生命的出血。每次注射前应评估血细胞计数，并在治疗期间频繁监测。如出现严重出血或持续性血小板减少症，应延迟给药或永久停用吉妥珠单抗，并提供支持性护理。

QT间期延长

吉妥珠单抗可能引起QT间期延长，尤其是在有QTc延长病史或倾向、正在服用已知可延长QT间期的药物的患者中。治疗开始前和给药期间应根据需要获取心电图（ECG）和电解质，以评估风险并采取必要措施。

胚胎-胎儿毒性

吉妥珠单抗在给孕妇使用时可能导致胚胎-胎儿损伤。因此，建议有生育能力的女性在使用吉妥珠单抗治疗期间以及最后一剂后至少6个月内使用有效的避孕措施。同时，建议有女性伴侣的男性在治疗期间以及最后一剂后至少3个月内使用有效的避孕方法。

特殊人群用药

对于儿童患者，吉妥珠单抗联合标准化疗的安全性和有效性已在1个月及以上的新诊断CD33阳性急性髓系白血病儿童患者中得到证实。但对于出生不到1个月的新诊断急性髓系白血病患儿，安全性和有效性尚未确定。对于老年患者，虽然疗效与年轻患者相似，但老年患者出现发热和严重感染的风险更高，应在医生指导下谨慎使用。

贮存方法

吉妥珠单抗应储存在干燥、通风良好、避光的地方，温度控制在2-8°C之间，不要冷冻。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，以防药物的结构和药效发生变化。药物应密封保存，不要与其他药物混合或转移，以免污染和损坏。

总的来说，吉妥珠单抗是一种有效的靶向治疗药物，适用于多种类型的急性髓系白血病患者。然而，使用过程中需要注意多种潜在的不良反应，严格遵循医嘱，定期监测各项指标，以确保治疗的安全性和有效性。