吉妥珠单抗（Gemtuzumab Ozogamicin），是一种靶向CD33的抗体-药物偶联物，主要用于治疗急性髓系白血病（AML）。这种药物由美国辉瑞公司研发，于2000年5月获得美国FDA的批准。吉妥珠单抗通过特异性结合到表达CD33的白血病细胞表面，释放细胞毒素，从而杀伤肿瘤细胞。本文将详细介绍吉妥珠单抗的适应症和用药注意事项。

吉妥珠单抗的功效和适应症

适应症

吉妥珠单抗主要用于治疗以下类型的急性髓系白血病：

• 新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）：适用于成人和1个月及以上的儿童患者。治疗方案通常包括诱导周期和巩固周期，与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用。
• 复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病（AML）：适用于成人和2岁及以上的儿童患者。治疗方案通常为单药治疗。

治疗方案

吉妥珠单抗的推荐剂量和治疗方案如下：

新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（联合方案）

成人患者：

1. 诱导周期：在第1、4和7天与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用吉妥单抗，剂量为3mg/㎡（最多一瓶4.5mg）。
2. 巩固周期：在第1天与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用吉妥单抗，剂量为3mg/㎡（最多一瓶4.5mg）。

1个月及以上的儿童患者：

1. 体表面积（BSA）大于等于0.6㎡的患者使用3mg/㎡；体表面积（BSA）小于0.6㎡的患者使用0.1mg/kg。
2. 诱导1：吉妥单抗与标准化疗联合使用一次。在第二个诱导周期中不给予吉妥单抗。
3. 第一次或第三次强化周期不给予吉妥单抗。在强化2期间给予吉妥单抗之前，要考虑风险和潜在的益处。

复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病（单药方案）

成人和2岁及以上的儿童患者：

1. 首次给药：9mg/㎡（分两次，每次4.5mg/㎡，间隔14天）。
2. 后续给药：3mg/㎡，每4周一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

主要疗效

吉妥珠单抗在治疗急性髓系白血病方面表现出显著的疗效。多项临床研究表明，吉妥珠单抗可以显著提高患者的完全缓解率和生存期。特别是在联合治疗方案中，吉妥珠单抗与传统化疗药物的协同作用，进一步提高了治疗效果。

用药注意事项

肝毒性

吉妥珠单抗可能导致肝毒性，包括静脉闭塞性肝病（VOD），这是一种危及生命的并发症。因此，患者在每次给药前应评估ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶。治疗期间应密切监测肝功能指标，如出现异常应及时调整治疗方案。对于出现肝毒性的患者，应中断或停用吉妥珠单抗，并根据标准医疗实践进行治疗。

输液相关反应

输注吉妥珠单抗期间或输注后24小时内可能出现输液相关反应，包括发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭等。为预防这些反应，患者在输注前应预先用药。输液期间要经常监测生命体征，如出现输液反应应立即中断输液，并采取必要的医疗措施。患者在输液结束后至少1小时内仍需进行监测。

出血风险

吉妥珠单抗具有骨髓抑制作用，可能导致血小板减少症，进而引起出血。在每次注射吉妥珠单抗前应评估血细胞计数，并在治疗期间频繁监测血细胞计数，直至血细胞减少症消失。患者应定期检查出血的体征和症状，如出现严重出血或持续性血小板减少症，应延迟给药或永久停用吉妥珠单抗，并提供支持性护理。

QT间期延长

使用吉妥珠单抗的患者可能出现QT间期延长，这可能导致心律失常。对于有QTc延长病史或倾向、正在服用已知可延长QT间期的药物的患者，以及有电解质紊乱的患者，在吉妥珠单抗治疗开始前和给药期间应根据需要获取心电图（ECG）和电解质检查结果。

特殊人群用药

吉妥珠单抗在孕妇中使用的安全性尚未明确，但根据其作用机制和动物研究结果，吉妥珠单抗可能对胎儿造成伤害。建议孕妇在使用吉妥珠单抗期间及最后一剂后至少6个月内使用有效的避孕措施。哺乳期妇女在使用吉妥珠单抗治疗期间及最后一次给药后至少1个月内不应母乳喂养。

对于1个月以下的新诊断急性髓系白血病患儿，吉妥珠单抗联合标准化疗的安全性和有效性尚未确定。对于2岁以下的复发或难治性急性髓系白血病儿童患者，吉妥珠单抗作为单药治疗的安全性和有效性也尚未确定。

老年人在使用吉妥珠单抗时，发热和严重或更严重的感染发生率较高，建议在医生指导下用药。

吉妥珠单抗的合理使用不仅能够提高治疗效果，还能最大限度地减少不良反应的发生。患者应严格按照医嘱用药，定期监测各项指标，及时调整治疗方案。