吉妥单抗（Mylotarg）是一种抗体药物偶联物（ADC），由美国辉瑞公司研发，于2000年5月获得美国FDA批准。该药物主要用于治疗急性髓系白血病（AML），通过靶向CD33抗原，选择性地将细胞毒性药物递送至癌细胞，从而减少对正常细胞的损害。吉妥单抗在临床上的应用已经取得了显著的疗效，尤其是在新诊断和复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病患者中。

吉妥单抗的作用与功效

主要适应症

吉妥单抗主要用于治疗新诊断和复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病（AML）。对于新诊断的成人和1个月及以上儿童患者，吉妥单抗通常与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用，以提高治疗效果。在复发或难治性AML患者中，吉妥单抗可以作为单药治疗。

吉妥单抗通过靶向CD33抗原，将细胞毒性药物卡利奇霉素直接递送到癌细胞内部，从而导致癌细胞死亡。这种选择性的递送方式不仅提高了药物的疗效，还减少了对正常细胞的毒性，降低了副作用的发生率。

疗效与安全性

多项临床研究表明，吉妥单抗在新诊断和复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病患者中表现出显著的疗效。在一项针对新诊断AML患者的临床试验中，吉妥单抗联合化疗的完全缓解率明显高于单独使用化疗的患者。此外，吉妥单抗还可以延长患者的无进展生存期和总生存期。

虽然吉妥单抗在治疗AML方面表现出色，但其使用过程中也存在一些潜在的副作用和风险。常见的副作用包括骨髓抑制、肝毒性和输液相关反应。因此，在使用吉妥单抗时，医生会密切监测患者的生命体征和血液指标，及时调整治疗方案。

特殊人群用药

对于特定的人群，如孕妇、哺乳期妇女和老年患者，吉妥单抗的使用需要特别谨慎。孕妇使用吉妥单抗可能会对胎儿造成伤害，因此建议在治疗期间采取有效的避孕措施。哺乳期妇女在使用吉妥单抗期间及停药后至少1个月内应避免母乳喂养。老年患者在使用吉妥单抗时，出现发热和严重感染的风险较高，应在医生指导下用药。

用药注意事项

储存条件

吉妥单抗应储存在原纸盒中，放置在干燥、通风良好且避光的地方。温度应控制在2-8°C之间，避免冷冻。储存时应尽量避免在潮湿和干燥的环境中切换，保持产品的质量。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师。

剂量调整

在使用吉妥单抗时，应根据患者的具体情况调整剂量。对于肝功能异常的患者，如总胆红素大于2倍正常上限（ULN）或AST和ALT大于2.5倍正常上限，应延迟使用吉妥单抗，直至指标恢复正常。此外，对于出现严重不良反应的患者，如严重的输液相关反应或肝毒性，应及时调整治疗方案或停药。

日常注意事项

患者在使用吉妥单抗期间，应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。此外，患者应保持良好的生活习惯，增强免疫力，减少感染的风险。

总之，吉妥单抗作为一种创新的抗体药物偶联物，在治疗急性髓系白血病方面展现了显著的疗效和安全性。然而，患者在使用过程中仍需密切关注自身的身体状况，遵循医生的指导，合理用药，以达到最佳的治疗效果。