卡普拉珠单抗（Caplacizumab）是一种专门针对血管性血友病因子（vWF）的抗体片段，用于治疗成年患者中的获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。本文将详细介绍卡普拉珠单抗的适应症、用法用量、不良反应以及注意事项。

卡普拉珠单抗概述

药品基本信息

卡普拉珠单抗的商品名为Cablivi，通用名为caplacizumab-yhdp，生产厂家为ABLYNX制药公司。该药物于2019年在美国获得FDA批准上市，目前在中国尚未上市。卡普拉珠单抗的规格为11mg，以单剂量小瓶中的冻干粉末形式提供。

作用机制

卡普拉珠单抗通过靶向vWF的A1-结构域，抑制vWF和血小板之间的相互作用，从而减少由vWF引起的血小板粘附和消耗。这种机制有助于控制aTTP患者的血小板减少和血栓形成。

适应症

卡普拉珠单抗适用于患有获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的成年患者，与血浆交换和免疫抑制治疗联用。该药物能够有效减少aTTP的复发率和严重程度，提高患者的生活质量。

用药注意事项

推荐剂量和用法

卡普拉珠单抗应在开始血浆交换治疗时使用。推荐剂量如下：

• 治疗第一天：在血浆置换前至少15分钟静脉注射11mg，第1天血浆置换完成后皮下注射11mg。
• 每日血浆置换期间的后续治疗天数：血浆置换后每日一次皮下注射11mg。
• 血浆置换期后治疗：在最后一次血浆置换后，每天一次皮下注射11mg，持续30天。如果在初始治疗过程后，仍然存在持续性潜在疾病（例如抑制ADAMTS13活性水平）的迹象，治疗可延长最多28天。
• 如果患者在卡普拉珠单抗治疗期间出现2次以上aTTP复发，则应停用卡普拉珠单抗。

第一剂应由医疗保健提供者作为静脉推注给药。在腹部皮下注射后续剂量，避免在肚脐周围注射，不要在同一腹腔内连续注射。

不良反应

卡普拉珠单抗的常见不良反应包括但不限于：

• 胃肠道疾病：牙龈出血、直肠出血、腹壁血肿。
• 全身性疾病及给药部位各种反应：疲劳、发热、注射部位出血、插管部位出血、注射部位瘙痒。
• 肌肉骨骼及结缔组织疾病：背痛、肌痛。
• 神经系统疾病：头痛、感觉异常。
• 肾脏及泌尿系统疾病：尿路感染、血尿。
• 生殖系统及乳腺疾病：阴道出血、月经过多。
• 呼吸系统、胸及纵膈疾病：鼻出血、呼吸困难。
• 皮肤及皮下组织类疾病：荨麻疹。

如果发生严重的不良反应，应立即停药并寻求医疗帮助。

特殊人群使用

对于孕妇，目前尚无关于卡普拉珠单抗在孕妇中使用的数据，无法评估其对胎儿的影响。因此，孕妇在使用卡普拉珠单抗前应权衡利弊。

对于肝功能损害患者，由于出血的潜在风险增加，需要密切监测出血情况。

漏给剂量

如果在血浆置换期间漏给一剂卡普拉珠单抗，应尽快给予。如果在血浆置换期后漏服一剂卡普拉珠单抗，可在计划给药时间的12小时内给药。超过12小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的给药计划进行下一次每日剂量。

手术和其他干预的停药

在选择性手术、牙科手术或其他侵入性干预措施前7天停止卡普拉珠单抗治疗。如果需要紧急手术，可以考虑使用浓缩血管性血友病因子来纠正止血。手术出血风险消除后，卡普拉珠单抗恢复，应密切监测出血迹象。

贮存方法

卡普拉珠单抗应储存在2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱中，避免光照。不要冻结。未开封的小瓶可在室温高达30°C（86°F）的条件下储存最长2个月。卡普拉珠单抗在室温下储存后，不应再放回冰箱。

有效期

卡普拉珠单抗的有效期为24个月。

价格

卡普拉珠单抗的香港版价格为50,000元/11mg，约合7,000美元。

总结

卡普拉珠单抗是一种有效的治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜的药物，但在使用过程中需注意剂量、不良反应及特殊人群的使用。患者应严格按照医嘱使用，并在出现任何不适时及时就医。