恩考芬尼（encorafenib）在美国FDA已获批三类适应症，在中国大陆已核准两项；用药前必须在肿瘤组织或血浆中确认突变阳性，野生型BRAF患者不适用。

中国批准的适应症

1、转移性结直肠癌

恩考芬尼联合西妥昔单抗，用于治疗既往接受过全身治疗的BRAF V600E突变型转移性结直肠癌成人患者。

2、转移性非小细胞肺癌

恩考芬尼联合贝美替尼，用于治疗BRAF V600E突变型转移性非小细胞肺癌成人患者。

注意事项：不适用于治疗野生型BRAF的结直肠癌或非小细胞肺癌患者。

美国FDA批准的其他适应症

1、黑色素瘤

联合贝美替尼，用于BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤。

2、转移性结直肠癌

联合西妥昔单抗与氟尿嘧啶类化疗（mFOLFOX6或FOLFIRI），用于BRAF V600E突变的成人转移性结直肠癌。

FDA适应症使用限制：恩考芬尼不适用于野生型BRAF的黑色素瘤、野生型BRAF的结直肠癌、野生型BRAF的非小细胞肺癌。

用药的前提条件

恩考芬尼的所有适应症都建立在同一个前提上：必须先确认BRAF V600E或V600K突变阳性。

1、结直肠癌：需在血浆或肿瘤组织中确认BRAF V600E突变。若血浆标本未检出，必须再检测肿瘤组织。

2、非小细胞肺癌：需在肿瘤或血浆标本中确认BRAF V600E突变，血浆未检出同样需再测组织。

3、黑色素瘤：需在肿瘤标本中确认BRAF V600E或V600K突变。

未做检测，或检测为野生型BRAF，不适用本药。外实验显示，BRAF抑制剂对野生型BRAF细胞可能产生MAPK通路的悖论性激活，反而促进细胞增殖。

为什么同一个药在两地批的不一样

1、监管机构批准的依据是各自辖区内的注册研究数据。境内两项适应症分别有中国本土研究作为支撑：结直肠癌基于NAUTICAL CRC研究，非小细胞肺癌基于OCEAN II研究。

2、对于境内尚未获批的适应症（如黑色素瘤），不等于这个药对那个瘤种无效——而是在该辖区没有完成注册程序。这是一个程序状态，不是一个疗效判断。

3、对患者的实际含义不同：境内已批的适应症，有境内说明书与注册数据支撑，用药路径清晰；境内未批的适应症，属于说明书外用法，决定权与风险承担都在医生与患者之间，并且通常涉及超说明书用药的知情同意程序。