
卡普拉珠单抗(Caplacizumab),商品名为Cablivi,是一种由Ablynx公司开发的纳米抗体药物,专门用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)。2018年,赛诺菲(Sanofi)公司收购了Ablynx,从而获得了该纳米抗体技术平台。卡普拉珠单抗于2019年获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准上市,随后在2018年9月3日获得欧盟的批准。然而,截至目前,该药物尚未在中国上市,也未进入中国医保,市面上没有仿制药。
卡普拉珠单抗的价格相对较高,每盒约为4197美元。这种高昂的价格主要源于其独特的纳米抗体技术及其在治疗aTTP方面的卓越效果。aTTP是一种罕见且严重的血液疾病,卡普拉珠单抗通过特异性地阻断血管性血友病因子(vWF)与血小板之间的相互作用,有效减少vWF介导的血小板粘附和消耗,为患者提供了全新的治疗选择。
卡普拉珠单抗的价格受多种因素影响。首先,研发成本高昂,纳米抗体技术的研发和临床试验投入巨大。其次,生产过程复杂,需要高度精细的工艺和技术支持。最后,市场需求有限,aTTP是一种罕见病,患者人数较少,这使得生产商难以通过大规模生产来降低成本。
与其他罕见病药物相比,卡普拉珠单抗的价格并不算特别高。例如,一些治疗罕见遗传病的基因疗法价格动辄数百万美元。然而,对于普通患者来说,4197美元的价格仍然是一个不小的负担。因此,许多患者和医疗机构希望未来能有更多的仿制药或替代疗法出现,以降低治疗成本。
总之,卡普拉珠单抗的价格反映了其在治疗aTTP方面的独特价值,但高昂的价格也对患者的经济承受能力提出了挑战。
在使用卡普拉珠单抗时,患者和医疗保健提供者需要注意多个方面,以确保药物的安全性和有效性。以下是几个关键的用药注意事项。
卡普拉珠单抗会增加出血的风险,特别是对于有潜在凝血疾病(如血友病、其他凝血因子缺乏)的患者。因此,在使用该药物时,需要密切监测患者的出血情况。如果患者正在使用抗血小板药物或抗凝剂,应避免与卡普拉珠单抗同时使用。如果发生临床显著出血,应立即中断卡普拉珠单抗的使用,并根据需要给予浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。
对于孕妇和哺乳期女性,卡普拉珠单抗的使用需要特别谨慎。孕妇使用卡普拉珠单抗可能增加母亲和胎儿的出血风险。哺乳期女性在使用卡普拉珠单抗时,应权衡母乳喂养的发育和健康益处与母亲对药物的临床需求以及药物对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响。此外,卡普拉珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定,因此不建议在儿童中使用。
在严重肝功能损害患者中使用卡普拉珠单抗时,需要密切监测出血风险。由于肝功能损害可能导致凝血功能受损,这些患者更容易发生出血。因此,医生在开具卡普拉珠单抗处方时,应综合评估患者的肝功能状况,并在必要时采取额外的预防措施。
通过以上注意事项,患者和医疗保健提供者可以更好地管理和使用卡普拉珠单抗,确保治疗的安全性和有效性。
免费咨询电话
400-001-2811