吉妥珠单抗（Mylotarg），也称为麦罗塔，是一种针对CD33阳性急性髓系白血病（AML）的靶向治疗药物。该药物由美国辉瑞公司研发，于2000年5月获得美国FDA批准。本文将详细介绍吉妥珠单抗的适应症、功效与作用、用法用量、副作用及注意事项。

适应症与功效

适应症

吉妥珠单抗主要用于以下两种情况：

• 成人和1个月及以上儿童患者新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。
• 成人和2岁及以上儿童患者复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。

吉妥珠单抗通过靶向CD33+DNA，结合到白血病细胞表面的CD33抗原，从而引发细胞凋亡，达到治疗目的。

功效与作用

吉妥珠单抗的主要成分是吉妥单抗，它是一种抗体-药物偶联物（ADC）。这种药物结合了抗体的特异性和化疗药物的细胞毒性，能够精准地杀死白血病细胞，同时减少对正常细胞的损害。其主要作用机制包括：

• 特异性结合：吉妥单抗与CD33抗原结合，使药物集中在白血病细胞周围。
• 内吞作用：结合后的复合物被细胞内吞，释放出化疗药物。
• 细胞凋亡：化疗药物在细胞内部释放，引发细胞凋亡，从而杀灭白血病细胞。

吉妥珠单抗的这种作用机制使其在治疗CD33阳性的AML中表现出显著的效果，特别是在联合标准化疗方案中。

用法用量与注意事项

用法用量

吉妥珠单抗的推荐剂量如下：

• 成人患者：
  • 新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（联合方案）：推荐剂量为3mg/m²。疗程由1个诱导周期和2个巩固周期组成。诱导周期在第1、4和7天与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用，巩固周期在第1天使用。
  • 复发或难治性急性髓系白血病（单药方案）：推荐剂量为3mg/m²，每隔一周一次，共3次。
• 1个月及以上的儿童患者：
  • 新诊断的CD33阳性急性髓系白血病：体表面积（BSA）大于等于0.6m²的患者使用3mg/m²；体表面积（BSA）小于0.6m²的患者使用0.1mg/kg。诱导周期在第1、4和7天与标准化疗联合使用，巩固周期在第1天使用。
  • 复发或难治性急性髓系白血病：推荐剂量为3mg/m²，每隔一周一次，共3次。

具体的用药方案应在医生的指导下进行，根据患者的具体情况进行调整。

副作用

吉妥珠单抗的常见副作用包括：

• 出血
• 感染
• 发热
• 恶心和呕吐
• 便秘
• 头痛
• AST和ALT升高
• 皮疹
• 粘膜炎
• 发热性中性粒细胞减少
• 食欲下降

此外，吉妥珠单抗还可能导致一些严重的不良反应，如肝毒性（包括静脉闭塞性肝病）和输液相关反应。这些反应可能危及生命，因此在使用过程中需要密切监测。

注意事项

在使用吉妥珠单抗时，应注意以下几点：

• 肝毒性：使用吉妥珠单抗前应评估ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶水平。在治疗过程中应经常监测VOD的体征和症状。对于出现肝脏检查异常的患者，应频繁监测肝脏检查和肝毒性的临床体征和症状。对于出现VOD的患者，应停用吉妥珠单抗并进行相应治疗。
• 输液相关反应：输注吉妥珠单抗期间或输注后24小时内可能出现危及生命的输液相关反应。在输注前应预先用药，并在输注期间和输注后至少1小时内密切监测患者的生命体征。出现输液反应时应立即中断输液。
• 胚胎-胎儿毒性：吉妥珠单抗可能对胎儿造成伤害，建议孕妇在使用期间及停药后6个月内使用有效的避孕措施。建议有女性伴侣的男性在使用期间及停药后3个月内使用有效的避孕措施。
• 特殊人群用药：对于出生不到1个月的新诊断急性髓系白血病患儿，吉妥珠单抗联合标准化疗的安全性和有效性尚未确定。老年患者出现发热和严重感染的风险较高，应在医生指导下谨慎使用。
• 储存条件：吉妥珠单抗应储存在2-8°C的冰箱中，避免冷冻。储存时应避免光照和潮湿，保持原装容器密封。

以上信息仅供参考，具体用药方案应在医生的指导下进行。如有任何疑问或不适，请及时咨询专业医疗人员。