Duvyzat（吉维诺司他，Givinostat）是一种针对杜氏肌营养不良症（DMD）的新型非甾体药物。它通过抑制组蛋白去乙酰化酶（HDAC）的活性来发挥治疗效果。Duvyzat由意大利制药公司Italfarmaco研发，于2024年3月21日在美国获批上市，成为美国第八种治疗DMD的药物，也是首个被批准用于治疗所有遗传变异患者的非甾体药物。

适应症

Duvyzat主要用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），适用于6岁及以上的患者。DMD是一种严重的遗传性疾病，主要影响男性，表现为肌肉逐渐退化和无力，最终导致患者失去行走能力。Duvyzat通过调节HDAC的活性，减缓疾病的进展，改善患者的肌肉功能。

用法用量

Duvyzat的剂量需根据患者的体重来确定，采用口服给药方式，需与食物同服。具体的推荐剂量如下：

• 体重 10公斤至不足 20公斤患者：剂量为 22.2mg，对应口服悬液体积约 2.5ml。
• 体重 20公斤至不足 40公斤患者：剂量为 31mg，对应口服悬液体积约 3.5ml。
• 体重 40公斤至不足 60公斤患者：剂量为 44.3mg，对应口服悬液体积约 5ml。
• 体重 60公斤及以上患者：剂量为 53.2mg，对应口服悬液体积约 6ml。

患者应每日两次服用，每次剂量按照上述推荐进行调整。在启动治疗前，必须评估患者的血小板计数及血清甘油三酯水平，确保血小板计数不低于 150×10⁹/L，血清甘油三酯水平正常。

不良反应

Duvyzat可能会引起多种不良反应，包括但不限于以下几种：

• 血液系统：血小板减少（部分患者可能出现鼻出血、皮下瘀斑等症状）、贫血及中性粒细胞减少。
• 消化系统：腹泻（约 37% 的患者出现，其中极少数为重度）、恶心及呕吐（约 32% 的患者出现）、腹痛。
• 其他：肌痛、皮疹、关节痛、乏力及便秘等。

如果患者出现严重的不良反应，应立即就医，并根据医生的建议调整治疗方案。

用药注意事项

为了确保Duvyzat的治疗效果并减少不良反应，患者在使用过程中需要注意以下几个方面：

血液学监测

在治疗期间，应定期检测血小板计数及其他血液指标。若发现异常，应及时调整剂量或考虑停药。如果患者出现皮下瘀点、异常出血等症状，应尽快就医。

脂质监测

治疗前及治疗期间需定期监测血清甘油三酯水平。当检测值持续超过 300mg/分升时，应采取饮食干预及考虑调整剂量。

消化道症状

对于出现中度或重度腹泻的患者，应考虑使用抗腹泻或止吐药物，并补充水电解质。症状持续者需停药。

心脏安全

避免在存在心律失常风险（例如：先天性长 QT 综合征、冠心病或电解质紊乱）的患者中使用Duvyzat。合用其他可延长 QTc 间期的药物时，应密切监测心电图。如 QTc 延长超过 500ms 或与基线值相比增加超过 60ms，应暂停使用Duvyzat。

通过以上详细的适应症、用法用量、不良反应及用药注意事项，患者可以更好地了解和使用Duvyzat，从而有效控制DMD的进展，提高生活质量。