




Duvyzat(givinostat)于2024年3月21日获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,并正式上市。这款药物是美国第八种批准上市的杜氏肌营养不良症(DMD)疗法,同时也是第一种被批准用于治疗DMD所有遗传变异患者的非甾体药物。Duvyzat的上市为DMD患者带来了新的希望,改善了他们的生活质量和延长了寿命。
Duvyzat是由意大利制药公司Italfarmaco开发的组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂。它通过调节基因表达,减缓肌肉退化,从而改善DMD患者的症状。Duvyzat获得了优先审查和快速通道指定孤儿药和罕见儿科疾病称号,这加速了其上市进程。
虽然Duvyzat已经在美国上市,但目前关于其价格的具体信息尚不明确。根据市场信息,Duvyzat的规格为140ml,价格约为59,700美元一盒。由于该药物尚未在中国上市,因此国内患者无法通过正规渠道购买。对于有需求的患者,建议咨询专业的医疗顾问或医生,了解最新的购买途径和相关信息。
对于需要从海外获取Duvyzat的患者,可以考虑通过国际医疗机构或专业药品采购平台进行购买。这些平台通常具有合法的药品进口资质,能够确保药品的质量和安全。建议患者在购买前详细了解平台的资质和用户评价,以选择可靠的服务商。
在开始使用Duvyzat之前,患者应进行全面的身体检查,包括血液检查、心电图和肌肉功能评估。这些检查有助于医生评估患者的健康状况,确定是否适合使用Duvyzat。此外,患者应告知医生自己正在使用的其他药物,避免潜在的药物相互作用。
在使用Duvyzat的过程中,患者需要定期进行血液检查和心电图监测,以评估药物的效果和安全性。医生会根据检查结果调整用药剂量或频率,确保患者获得最佳的治疗效果。如果出现任何不适或副作用,应及时联系医生。
除了按时服药外,DMD患者还需要注意日常生活中的护理。保持适量的运动可以帮助维持肌肉功能,延缓病情进展。建议患者在医生的指导下进行适当的康复训练,避免剧烈运动导致肌肉损伤。此外,保持良好的饮食习惯,摄入足够的蛋白质和维生素,有助于提高身体的抵抗力。
DMD是一种长期的慢性疾病,患者和家庭成员可能会面临较大的心理压力。建议患者和家人寻求专业的心理咨询和支持,建立积极的心态,共同面对疾病的挑战。参加相关的患者支持团体,与其他患者交流经验,也有助于缓解心理压力。
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