Duvyzat（吉维诺司他，Givinostat）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的新型药物。该药物由意大利制药公司Italfarmaco研发，并于2024年3月21日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为美国第八种获批治疗DMD的药物。本文将详细介绍Duvyzat的医保价格、作用功效、用法用量及注意事项。

Duvyzat（吉维诺司他，Givinostat）的详细说明书

医保价格

Duvyzat尚未在中国上市，因此未进入中国医保目录，市面上也没有仿制药。在美国，Duvyzat的售价约为每盒59,700美元，规格为140ml。由于其高昂的价格，患者在选择使用时需仔细考虑经济负担。

作用功效

Duvyzat是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，通过调节HDAC的活性来发挥治疗效果。DMD是一种遗传性肌肉疾病，主要影响男性儿童和青少年，导致进行性肌肉退化和无力。Duvyzat的作用机制是通过抑制HDAC活性，减少炎症反应和纤维化，从而减缓疾病的进展。它适用于6岁及以上的DMD患者，是第一种被批准用于治疗DMD所有遗传变异患者的非甾体药物。

用法用量

Duvyzat的推荐剂量基于患者的实际体重，采用口服给药方式，需与食物同服。具体推荐剂量如下：

• 体重10公斤至不足20公斤患者：每次22.2mg，对应口服悬液体积约2.5ml。
• 体重20公斤至不足40公斤患者：每次31mg，对应口服悬液体积约3.5ml。
• 体重40公斤至不足60公斤患者：每次44.3mg，对应口服悬液体积约5ml。
• 体重60公斤及以上患者：每次53.2mg，对应口服悬液体积约6ml。

患者每天需服用两次，每次剂量根据体重确定。在启动Duvyzat治疗前，必须获得并评估患者的血小板计数及血清甘油三酯水平。若患者血小板计数低于150×10⁹/L，则不宜启动治疗；治疗过程中应定期监测上述指标，以便根据情况调整剂量。

不良反应引起的剂量调整

若出现以下不良反应之一时，应考虑调整剂量：

• 血小板计数低于150×10⁹/L（经两次检测，间隔一周）。
• 中度或重度腹泻。
• 空腹状态下甘油三酯水平大于300mg/分升（经两次检测，间隔一周）。

对于不同体重患者，不良反应后的首次及第二次Duvyzat剂量调整方案如下：

• 体重10公斤至不足20公斤患者：首次调整：剂量降低至17.7mg（约2ml）；第二次调整：降至13.3mg（约1.5ml）。
• 体重20公斤至不足40公斤患者：首次调整：剂量降至22.2mg（约2.5ml）；第二次调整：降至17.7mg（约2ml）。
• 体重40公斤至不足60公斤患者：首次调整：剂量降至31mg（约3.5ml）；第二次调整：降至26.6mg（约3ml）。
• 体重60公斤及以上患者：首次调整：剂量降至39.9mg（约4.5ml）；第二次调整：降至35.4mg（约4ml）。

若首次调整后不良反应仍持续，应执行第二次调整；若第二次调整后仍无法缓解，则建议停药。

用药注意事项

血液学监测

定期检测血小板计数及其他血液指标；若发现异常应及时调整剂量或考虑停药；若患者出现皮下瘀点、异常出血或其他相关症状，应尽快就医。

脂质监测

在治疗前及治疗期间需定期监测血清甘油三酯水平；当检测值持续超过300mg/分升时，应采取饮食干预及考虑调整剂量。

消化道症状

对于出现中度或重度腹泻的患者，应考虑使用抗腹泻或止吐药物，补充水电解质；症状持续者需停药。

心脏安全

避免在存在心律失常风险（例如：先天性长QT综合征、冠心病、或电解质紊乱）的患者中使用；合用其他可延长QTc间期的药物时，应密切监测心电图；如QTc延长超过500ms或与基线值相比增加超过60ms，应暂停本品使用。

特殊人群用药

Duvyzat主要用于治疗6岁及以上的DMD患者。对于孕妇、哺乳期女性、具有生殖潜力的男性和女性、6岁以下儿童、老年人、肾功能损害及肝功能损害患者，用药需谨慎，并在医生指导下进行。

通过以上详细的说明，希望患者和医生能够更好地了解Duvyzat的使用方法和注意事项，从而安全有效地进行治疗。