Duvyzat（吉维诺司他，Givinostat）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的新型非甾体药物。本文将详细介绍 Duvyzat 的适应症和用法用量，并提供一些用药注意事项。

Duvyzat 的适应症和用法用量

适应症

Duvyzat 获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗 6 岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。DMD 是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性的肌肉功能，导致进行性肌肉萎缩和无力。Duvyzat 是第一个被批准用于治疗所有遗传变异 DMD 患者的非甾体药物，为患者提供了新的治疗选择。

用法用量

Duvyzat 的推荐剂量是根据患者的体重来确定的，其浓度为 8.86 mg/mL。每日需服用两次，且应与食物一同服用。具体的剂量方案如下：

• 体重 10 公斤至不足 20 公斤患者：剂量为 22.2 mg；对应口服悬液体积约 2.5 mL。
• 体重 20 公斤至不足 40 公斤患者：剂量为 31 mg；对应口服悬液体积约 3.5 mL。
• 体重 40 公斤至不足 60 公斤患者：剂量为 44.3 mg；对应口服悬液体积约 5 mL。
• 体重 60 公斤及以上患者：剂量为 53.2 mg；对应口服悬液体积约 6 mL。

若患者出现以下不良反应之一时，应考虑调整剂量：

1. 血小板计数低于 150×10⁹/L（经两次检测，间隔一周）。
2. 中度或重度腹泻。
3. 空腹状态下甘油三酯水平大于 300 mg/dL（经两次检测，间隔一周）。

剂量调整

对于不同体重的患者，不良反应后的首次及第二次 Duvyzat 剂量调整方案如下：

• 体重 10 公斤至不足 20 公斤患者：首次调整：剂量降低至 17.7 mg（约 2 mL）；如不良反应持续，第二次调整：降至 13.3 mg（约 1.5 mL）。
• 体重 20 公斤至不足 40 公斤患者：首次调整：剂量降至 22.2 mg（约 2.5 mL）；第二次调整：降至 17.7 mg（约 2 mL）。
• 体重 40 公斤至不足 60 公斤患者：首次调整：剂量降至 31 mg（约 3.5 mL）；第二次调整：降至 26.6 mg（约 3 mL）。
• 体重 60 公斤及以上患者：首次调整：剂量降至 39.9 mg（约 4.5 mL）；第二次调整：降至 35.4 mg（约 4 mL）。

若第二次调整后不良反应仍无法缓解，则建议停药。

用药注意事项

血液学监测

在启动 Duvyzat 治疗前，必须获得并评估患者的血小板计数及血清甘油三酯水平。若患者血小板计数低于 150×10⁹/L，则不宜启动治疗。治疗过程中应定期监测上述指标，以便根据情况调整剂量。若患者出现皮下瘀点、异常出血或其他相关症状，应尽快就医。

脂质监测

在治疗前及治疗期间需定期监测血清甘油三酯水平。当检测值持续超过 300 mg/dL 时，应采取饮食干预及考虑调整剂量。

消化道症状

对于出现中度或重度腹泻的患者，应考虑使用抗腹泻或止吐药物，补充水电解质。症状持续者需停药。常见的消化系统不良反应包括腹泻（约 37% 的患者出现）、恶心及呕吐（约 32% 的患者出现）和腹痛。

心脏安全

避免在存在心律失常风险的患者中使用 Duvyzat，如先天性长 QT 综合征、冠心病或电解质紊乱。合用其他可延长 QTc 间期的药物时，应密切监测心电图。如 QTc 延长超过 500 ms 或与基线值相比增加超过 60 ms，应暂停本品使用。

通过以上详细的介绍，希望患者和医疗专业人士能够更好地了解 Duvyzat 的适应症和用法用量，以及在用药过程中的注意事项，从而确保治疗的安全性和有效性。