Duvyzat（吉维诺司他）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的新型非甾体药物。本文将详细介绍其医保价格、适应症、用法用量、副作用和注意事项，帮助患者更好地了解和使用这一药物。

详细说明书

医保价格

Duvyzat目前尚未在中国上市，也未进入中国医保。在美国，Duvyzat由Italfarmaco S.p.A生产，规格为140ml，价格约为59,700美元一盒。由于Duvyzat尚未在国内上市，市面上暂无仿制药。

适应症

Duvyzat适用于治疗6岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。DMD是一种遗传性疾病，主要影响肌肉的正常功能，导致肌肉逐渐退化和无力。Duvyzat通过抑制组蛋白脱乙酰酶（HDAC）的活性，从而减缓疾病的进展。

用法用量

Duvyzat的推荐剂量基于患者的实际体重，采用口服给药方式，需与食物同服。具体推荐剂量如下：

• 体重10公斤至不足20公斤患者：剂量为22.2mg，对应口服悬液体积约2.5ml。
• 体重20公斤至不足40公斤患者：剂量为31mg，对应口服悬液体积约3.5ml。
• 体重40公斤至不足60公斤患者：剂量为44.3mg，对应口服悬液体积约5ml。
• 体重60公斤及以上患者：剂量为53.2mg，对应口服悬液体积约6ml。

在启动Duvyzat治疗前，必须获得并评估患者的血小板计数及血清甘油三酯水平。若患者血小板计数低于150×10⁹/L，则不宜启动治疗。治疗过程中应定期监测上述指标，以便根据情况调整剂量。

用药注意事项

血液学监测

定期检测血小板计数及其他血液指标。若发现异常应及时调整剂量或考虑停药。若患者出现皮下瘀点、异常出血或其他相关症状，应尽快就医。

脂质监测

在治疗前及治疗期间需定期监测血清甘油三酯水平。当检测值持续超过300mg/分升时，应采取饮食干预及考虑调整剂量。血清甘油三酯升高可能需要剂量调整或停药。

消化道症状

对于出现中度或重度腹泻的患者，应考虑使用抗腹泻或止吐药物，补充水电解质。症状持续者需停药。腹泻在临床试验中较为常见，约37%的患者出现，其中极少数为重度。

心脏安全

避免在存在心律失常风险的患者中使用，如先天性长QT综合征、冠心病或电解质紊乱。合用其他可延长QTc间期的药物时，应密切监测心电图。如QTc延长超过500ms或与基线值相比增加超过60ms，应暂停本品使用。

特殊人群用药

动物实验表明，givinostat可导致胎儿损伤，但由于DMD主要影响男性，尚无充足的人体研究数据。哺乳期女性在使用Duvyzat时，理论上可能存在乳汁分泌风险。6岁以下儿童的安全性和有效性数据不足，不建议使用。DMD主要影响年轻男性，老年人使用数据缺乏。肾功能和肝功能损害患者应个体化调整剂量并密切监测不良反应。

药物相互作用

Duvyzat为弱型肠道CYP3A4抑制剂，使用时应密切监测与口服CYP3A4敏感底物合用时药物的血药浓度。同时，Duvyzat对肾脏摄取转运蛋白OCT2具有弱抑制作用，对于依赖该途径排泄的药物，应特别注意可能发生的血药浓度变化。应避免与其他已知可延长QTc间期的药物合用，如确需联合使用，必须在起始及合用期间密切监测心电图。