Duvyzat（吉维诺司他，Givinostat）是一种新型的非甾体类药物，由意大利制药公司Italfarmaco S.p.A开发。2024年3月21日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Duvyzat用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。Duvyzat是美国第八种获批治疗DMD的药物，也是第一种被批准用于治疗DMD所有遗传变异患者的非甾体药物。Duvyzat作为一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，通过减少炎症和肌肉损失来发挥其治疗效果。

Duvyzat的基本信息

药物成分与剂型

Duvyzat的主要成分是组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂 givinostat 盐酸盐一水合物。这种成分通过调节HDAC的活性来发挥治疗效果。Duvyzat的剂型为口服混悬液，每毫升含8.86毫克givinostat。该药物为白色至微偏白或略呈粉红色的桃奶油味悬浮液，便于患者服用。

适应症与患者群体

Duvyzat适用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），目标患者为6岁及以上的儿童和成人。DMD是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性，表现为进行性的肌肉退化和无力。Duvyzat的获批为DMD患者提供了一种新的治疗选择，尤其是那些不适合或不能耐受现有治疗方案的患者。

上市与医保信息

Duvyzat于2024年3月21日在美国上市，尚未在中国上市，因此未进入中国医保目录。该药物的规格为140毫升，价格约为59,700美元一盒。由于其高昂的价格，患者在选择使用时应充分考虑经济负担。

用药注意事项

血液学监测

在启动Duvyzat治疗前，必须评估患者的血小板计数及血清甘油三酯水平。若患者血小板计数低于150×10⁹/L，则不宜启动治疗。治疗过程中应定期监测这些指标，以便根据情况调整剂量。如果患者出现皮下瘀点、异常出血或其他相关症状，应尽快就医。

脂质监测

治疗前及治疗期间需定期监测血清甘油三酯水平。当检测值持续超过300mg/分升时，应采取饮食干预及考虑调整剂量。血清甘油三酯水平升高可能导致其他健康问题，如心脏病和胰腺炎。

消化道症状

使用Duvyzat的患者可能会出现中度或重度腹泻、恶心、呕吐和腹痛等症状。对于出现中度或重度腹泻的患者，应考虑使用抗腹泻或止吐药物，并补充水电解质。症状持续者需停药。

心脏安全

避免在存在心律失常风险（例如：先天性长QT综合征、冠心病或电解质紊乱）的患者中使用Duvyzat。合用其他可延长QTc间期的药物时，应密切监测心电图。如果QTc延长超过500ms或与基线值相比增加超过60ms，应暂停使用Duvyzat。

特殊人群用药

动物实验表明，givinostat可导致胎儿损伤，但由于DMD主要影响男性，尚无充足的人体研究数据。哺乳期女性在使用Duvyzat时应谨慎，理论上可能存在乳汁分泌风险。儿童患者中，尚无6岁以下儿童的安全性和有效性数据，不建议使用。老年人使用数据不足，建议个体化调整剂量并密切监测不良反应。

Duvyzat的出现为DMD患者带来了新的希望，但在使用过程中需要注意多种潜在的不良反应和监测指标，以确保患者的安全和疗效。