伊米苷酶(Cerezyme)，又称为思而赞，是一种用于治疗1型戈谢病的药物。该药物能够特异性催化葡萄糖脑苷酯水解，使其降解成葡萄糖和神经酰胺，从而改善患者的临床症状。本文将详细介绍伊米苷酶的用法用量、副作用和注意事项。

伊米苷酶(Cerezyme)思而赞的说明书

用法用量

使用伊米苷酶治疗应由熟悉戈谢病患者管理的医生指导。用药前需根据疾病的临床表现和患者的治疗目标滴定剂量。根据疾病严重程度推荐的伊米苷酶剂量范围从2.5U/kg，每周三次到60U/kg，每2周1次。体重18kg及更大的患者，注入稀释的伊米苷酶溶液需超过1至2小时。体重小于18kg的患者，经稀释的伊米苷酶溶液输注需超过2小时。

准备和使用说明

伊米苷酶不含防腐剂，需用无菌技术进行重组和稀释。具体步骤如下：

1. 根据个别患者的给药方案确定需要重组的伊米苷酶小瓶数量，并从冰箱中取出小瓶。
2. 将10.2mL注射用无菌水(USP)缓慢注入每个小瓶内壁，重新配制每个400单位小瓶的伊米苷酶。
3. 滚动和倾斜小瓶，使粉末完全溶解。每个小瓶重组后将产生40单位/mL的伊米苷酶浓度。目视检查重建后的溶液是否有颗粒物质和变色。如果观察到不透明颗粒或变色，请丢弃。
4. 每瓶取10ml，并丢弃未使用的部分。
5. 立即用0.9%氯化钠注射液(USP)稀释伊米苷酶溶液至终体积100-200ml。对于体重小于18kg的患者，将伊米苷酶稀释至终体积100ml。轻轻倒置输液袋混合溶液，避免剧烈摇动和搅拌。在最终产品的颗粒物质和变色之前，目视检查溶液。稀释后可能出现轻微的蛋白颗粒(描述为薄的半透明纤维)絮凝，不影响产品质量。
6. 体重18kg及以上的患者，输注稀释的伊米苷酶溶液1至2小时。体重小于18kg的患者，注射稀释后的伊米苷酶溶液超过2小时。
7. 稀释后的溶液可以在给药期间通过一个低蛋白结合的0.2µm过滤器过滤。

药代动力学

静脉输注4种剂量(7.5、15、30、60单位/kg)的伊米苷酶1小时后，酶活性在30分钟内达到稳态。输注后，血浆酶活性半衰期为3.6~10.4分钟。血浆清除率为9.8~20.3mL/min/kg(平均值±标准差，14.5±4.0mL/min/kg)。

用药注意事项

副作用

成人报告的不良反应包括背痛、寒战、头晕、疲劳、头痛、过敏反应、恶心、发热和呕吐。2岁及以上儿童患者报告的不良反应与成人相似。如果患者出现严重的不良反应，应立即停药并寻求医疗帮助。

特殊人群用药

目前尚未发现与药物相关的主要出生缺陷、流产或其他不良孕产妇或胎儿结局的风险。妊娠期伴有症状性I型戈谢病的风险。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伊米苷酶的临床需求以及imigluc酶或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响一并考虑。伊米苷酶治疗1型戈谢病的安全性和有效性已经在2岁及以上的儿科患者中得到证实，这种疾病导致贫血、血小板减少症、骨病、肝肿大或脾肿大。伊米苷酶在2岁以下儿童患者中的安全性和有效性尚未得到证实。

贮存方法

伊米苷酶应储存在2-8℃避光保存和运输。如果重组的伊米苷酶小瓶不立即使用，在室温下保存68°F至77°F(20°C至25°C)或在36°F至46°F(2°C至8°C)下冷藏12小时。稀释后，在36°F至46°F(2°C至8°C)冷藏保存时，伊米苷酶可稳定保存24小时。

药物相互作用

尚未进行临床药物相互作用研究。虽然目前尚未发现伊米苷酶与其他药物存在明确的相互作用，但为了避免潜在的风险，患者应尽量避免与其他药物同时使用，或在使用前咨询医生。

以上内容提供了关于伊米苷酶(Cerezyme)思而赞的详细说明书，包括用法用量、副作用和注意事项。希望这些信息能够帮助患者更好地了解和使用该药物，确保治疗的安全和有效。