伊米苷酶(Cerezyme)，又称思而赞，是一种由基因重组技术生产的葡萄糖脑苷酯酶的类似物。该药物适用于治疗1型和3型戈谢病，能够特异性催化葡萄糖脑苷酯水解，从而缓解戈谢病的症状。本文将详细介绍伊米苷酶的适应症、功效与作用、用法用量、副作用以及用药注意事项。

伊米苷酶的适应症、功效与作用

适应症

伊米苷酶主要用于治疗1型和3型戈谢病。戈谢病是一种遗传性代谢障碍疾病，由于体内缺乏葡萄糖脑苷酯酶，导致葡萄糖脑苷酯在体内积累，引起多种症状，如贫血、血小板减少症、骨骼疾病、肝脾肿大等。伊米苷酶通过补充缺乏的葡萄糖脑苷酯酶，帮助分解积累的葡萄糖脑苷酯，从而缓解上述症状。

功效与作用

伊米苷酶是一种497个氨基酸组成的糖蛋白，含有4个N-环连接的糖基化位点。它能够特异性催化葡萄糖脑苷酯水解，将其降解为葡萄糖和神经酰胺。通过这一过程，伊米苷酶有效地减少了体内葡萄糖脑苷酯的积累，改善了戈谢病患者的症状。此外，伊米苷酶的使用还能够提高患者的生活质量，减少并发症的发生。

用药注意事项

用法用量

伊米苷酶的使用应由熟悉戈谢病患者管理的医生指导。用药前需根据疾病的临床表现和患者的治疗目标滴定剂量。推荐的剂量范围从2.5U/kg，每周三次到60U/kg，每2周一次。具体剂量应根据患者的具体情况由医生决定。

体重18kg及以上的患者，注入稀释的伊米苷酶溶液需超过1至2小时。体重小于18kg的患者，经稀释的伊米苷酶溶液输注需超过2小时。稀释后的溶液可以通过一个低蛋白结合的0.2µm过滤器过滤。

副作用

成人使用伊米苷酶报告的不良反应包括背痛、寒战、头晕、疲劳、头痛、过敏反应、恶心、发热和呕吐。2岁及以上儿童患者报告的不良反应与成人相似。在少数患者中，还可能出现肺动脉高压和肺炎，但这些症状也可能是戈谢病的已知并发症。

注意事项

使用伊米苷酶治疗应在对戈谢病有治疗经验的医生指导下进行。曾接受过Ceredase（阿糖苷酶注射液）治疗，并出现抗阿糖苷酶注射液抗体或过敏症状的患者在使用伊米苷酶时应谨慎。

约15%的患者在第一年治疗期间出现抗伊米苷酶IgG抗体，其中约46%的IgG抗体阳性患者出现过敏症状。因此，建议在第一年治疗期间内定期监测患者的IgG抗体形成。

出现本品过敏症状的患者在进行本品治疗时应谨慎。已在不到1%的患者人群中报告有类速发过敏反应。多数患者在降低滴注速率以及采用抗组胺药和/或皮质内固醇预治疗后可成功地继续进行治疗。