思而赞是国内罕见病患者期盼已久的特效药物之一。2009年7月22日，中华慈善总会罕见病救助计划—“思而赞”慈善赠药项目启动会暨新闻发布会在北京人民大会堂隆重举行，标志着思而赞正式进入中国市场，为戈谢病患者带来了新的希望。

思而赞在国内的可得性

思而赞（Cerezyme）是一种由DNA基因重组技术人工合成的β-葡萄糖脑苷脂酶的类似物，主要用于治疗Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病。戈谢病是一种常见的溶酶体贮积症，属于常染色体隐性遗传病，患者由于体内缺乏β-葡萄糖脑苷脂酶，导致葡萄糖脑苷脂在体内积累，引起多种症状，如肝脾肿大、贫血、血小板减少等。

思而赞在中国的上市历程

思而赞最早于1994年5月在美国获得批准上市，随后在全球范围内逐渐推广。2009年，思而赞在中国获批用于治疗非神经病变型（I型）戈谢病。2021年，思而赞再次获得国家药品监督管理局的批准，用于治疗Ⅲ型戈谢病。这一批准为中国的戈谢病患者提供了更全面的治疗选择。

获取途径

在中国，思而赞主要通过医院和特定药店销售。为了减轻患者的经济负担，思而赞被纳入了多个地区的医保报销范围，尤其是罕见病专项保险。例如，杭州市将思而赞、科望、利鲁唑等3种特殊药品列入医保范围，符合条件的患者可以通过医保报销部分费用。这不仅提高了药物的可及性，也减轻了患者的经济压力。

慈善赠药项目

除了医保政策的支持，中华慈善总会还启动了“思而赞”慈善赠药项目。该项目旨在为符合一定条件的戈谢病患者提供免费药物援助。患者需要通过指定的医疗机构申请，并经过严格审核后才能获得赠药资格。这一举措进一步提升了思而赞在国内的可得性，惠及更多需要帮助的患者。

思而赞的用药注意事项

思而赞虽然是一种有效的治疗药物，但在使用过程中仍需注意一些事项，以保证治疗的安全性和有效性。

适应症与禁忌症

思而赞适用于确诊患有导致下列一种或多种病症的I型戈谢病患者：贫血、血小板减少、肝脾肿大、恶病质等。对于Ⅲ型戈谢病患者，思而赞同样有效。然而，对于某些特殊情况，如对伊米苷酶过敏的患者，应避免使用思而赞。患者在使用前应详细咨询医生，确保药物适合自己的病情。

用法与用量

思而赞通常以静脉注射的方式给药，具体的剂量和频率需要根据患者的体重和病情严重程度来确定。一般情况下，成人患者每次剂量为60单位/公斤体重，每两周一次。儿童患者的剂量可能会有所不同，需遵循医生的建议。患者在用药过程中应定期进行血液检查和其他相关检查，以监测药物的效果和安全性。

不良反应及处理

思而赞自1994年上市以来，Genzyme公司建立了全球上市后数据库，记录了大量的不良事件。常见的不良反应包括发热、头痛、恶心、皮疹等。严重的不良反应较为罕见，但一旦发生，应立即停药并就医。患者在用药期间应注意观察身体状况，如有不适及时向医生反馈。

总之，思而赞作为一种有效的治疗戈谢病的药物，在国内的可得性和用药安全性都得到了较好的保障。患者在使用思而赞时，应严格按照医生的指导进行，以确保治疗的最佳效果。