伊米苷酶（Cerezyme），又名思而赞，是一种用于治疗1型戈谢病的重要药物。它是由法国赛诺菲药厂生产，规格为400U/10ml，价格约为364美元一盒。本文将详细介绍伊米苷酶的适应症、用法用量、不良反应和注意事项。

适应症

主要适用人群

伊米苷酶适用于成人和2岁及以上的1型戈谢病儿童患者。该病可导致多种症状，包括贫血、血小板减少症、骨骼疾病、肝脾肿大等。通过补充体内缺乏的葡萄糖脑苷酯酶，伊米苷酶能够有效缓解这些症状，改善患者的生活质量。

治疗效果

伊米苷酶能够特异性催化葡萄糖脑苷酯的水解，将其降解成葡萄糖和神经酰胺，从而减少细胞内的脂质积累。长期使用伊米苷酶可以显著改善患者的血液指标、骨骼健康和器官功能，减少并发症的发生。

适应症总结

伊米苷酶主要用于治疗1型戈谢病，能够显著改善患者的临床症状和生活质量，特别是在贫血、血小板减少症、骨骼疾病和肝脾肿大等方面效果显著。

用法用量和注意事项

推荐剂量

使用伊米苷酶治疗应由熟悉戈谢病患者管理的医生指导。用药前需根据疾病的临床表现和患者的治疗目标滴定剂量。根据疾病严重程度，推荐的伊米苷酶剂量范围从2.5U/kg，每周三次到60U/kg，每2周1次。体重18kg及更大的患者，注入稀释的伊米苷酶溶液需超过1至2小时。体重小于18kg的患者，经稀释的伊米苷酶溶液输注需超过2小时。

准备和使用说明

伊米苷酶不含防腐剂，需用无菌技术进行重组和稀释。具体步骤如下：
1. 根据个别患者的给药方案确定需要重组的伊米苷酶小瓶数量，并从冰箱中取出小瓶。
2. 将10.2mL注射用无菌水（USP）缓慢注入每个小瓶内壁，重新配制每个400单位小瓶的伊米苷酶。
3. 滚动和倾斜小瓶，使粉末完全溶解。每个小瓶重组后将产生40单位/mL的伊米苷酶浓度。目视检查重建后的溶液是否有颗粒物质和变色。如果观察到不透明颗粒或变色，请丢弃。
4. 每瓶取10ml，并丢弃未使用的部分。
5. 立即用0.9%氯化钠注射液（USP）稀释伊米苷酶溶液至终体积100-200ml。对于体重小于18kg的患者，将伊米苷酶稀释至终体积100ml。轻轻倒置输液袋混合溶液，避免剧烈摇动和搅拌。在最终产品的颗粒物质和变色之前，目视检查溶液。稀释后可能出现轻微的蛋白颗粒（描述为薄的半透明纤维）絮凝，不影响产品质量。
6. 体重18kg及以上的患者，输注稀释的伊米苷酶溶液1至2小时。体重小于18kg的患者，注射稀释后的伊米苷酶溶液超过2小时。
7. 稀释后的溶液可以在给药期间通过一个低蛋白结合的0.2µm过滤器过滤。

不良反应和注意事项

成人报告的不良反应包括背痛、寒战、头晕、疲劳、头痛、过敏反应、恶心、发热和呕吐。2岁及以上儿童患者报告的不良反应与成人相似。

使用伊米苷酶时应注意以下几点：
1. 在不到1%的患者人群中，伊米苷酶治疗期间出现肺动脉高压和肺炎。肺动脉高压和肺炎为戈谢病的已知并发症，建议对有无发热呼吸道症状的患者进行检查。
2. 使用伊米苷酶的治疗应在对戈谢病有治疗经验的医生指导下进行。
3. 曾接受过Ceredase（阿糖苷酶注射液）治疗，并出现抗阿糖苷酶注射液抗体或是出现阿糖苷酶注射液过敏症状的患者在以伊米苷酶用药时应谨慎。
4. 约15%的患者在第一年治疗期间出现抗伊米苷酶IgG抗体，其中大多数出现于治疗6个月内。约46%的IgG抗体阳性的患者出现过敏症状。建议在第一年治疗期间内定期监测患者的IgG抗体形成。
5. 出现本品过敏症状的患者在进行本品治疗时应谨慎。多数患者在降低滴注速率以及采用抗组胺药和/或皮质内固醇预治疗后可成功地继续进行治疗。

通过以上详细的介绍，我们希望患者和医生能够更好地了解伊米苷酶的适应症、用法用量、不良反应和注意事项，从而更安全有效地使用该药物。