伊米苷酶（Cerezyme）思而赞是一种用于治疗1型戈谢病的药物，主要通过替代缺乏的酶来改善患者的生活质量。本文将详细介绍伊米苷酶的适应症和用法用量，以及使用过程中的注意事项。

伊米苷酶（Cerezyme）思而赞的适应症和用法用量

适应症

伊米苷酶（Cerezyme）思而赞适用于成人和2岁及以上的1型戈谢病儿童患者。该病可能导致以下一种或多种情况：贫血、血小板减少症、骨骼疾病、肝脾肿大。伊米苷酶是一种基因重组技术生产的葡萄糖脑苷酯酶的类似物，能够特异性催化葡萄糖脑苷酯水解，使其降解成葡萄糖和神经酰胺，从而减轻患者的症状。

用法用量

伊米苷酶的推荐剂量应由熟悉戈谢病患者管理的医生指导。用药前需根据疾病的临床表现和患者的治疗目标滴定剂量。根据疾病严重程度，推荐的伊米苷酶剂量范围从2.5U/kg，每周三次到60U/kg，每2周一次。体重18公斤及更大的患者，注入稀释的伊米苷酶溶液需超过1至2小时。体重小于18公斤的患者，经稀释的伊米苷酶溶液输注需超过2小时。

制剂和配制方法

伊米苷酶为冻干粉注射剂，每瓶含400个单位的异光素酶，为白色或灰白色的冻干粉，用于重组装在单剂量瓶中。配制步骤如下：

• 从冰箱中取出所需的小瓶数量。
• 将10.2毫升注射用无菌水（USP）缓慢注入每个小瓶内壁，重新配制每个400单位小瓶的伊米苷酶。
• 滚动和倾斜小瓶，使粉末完全溶解。每个小瓶重组后将产生40单位/mL的伊米苷酶浓度。目视检查重建后的溶液是否有颗粒物质和变色。如果观察到不透明颗粒或变色，请丢弃。
• 每瓶取10毫升，并丢弃未使用的部分。
• 立即用0.9%氯化钠注射液（USP）稀释伊米苷酶溶液至终体积100-200毫升。对于体重小于18公斤的患者，将伊米苷酶稀释至终体积100毫升。轻轻倒置输液袋混合溶液，避免剧烈摇动和搅拌。在最终产品的颗粒物质和变色之前，目视检查溶液。

伊米苷酶不含防腐剂，需用无菌技术进行重组和稀释。稀释后的溶液可以在给药期间通过一个低蛋白结合的0.2µm过滤器过滤。

用药注意事项

特殊人群用药

孕妇

目前尚未发现与药物相关的主要出生缺陷、流产或其他不良孕产妇或胎儿结局的风险。然而，妊娠期伴有症状性I型戈谢病的风险。因此，孕妇在使用伊米苷酶时应谨慎，并在医生指导下进行。

哺乳期妇女

现有的已发表的文献表明，在母乳中立即输注亚胺基糖酶后，会出现少量的亚胺基糖酶。已发表的病例报告和母乳喂养婴儿的上市后报告未报告因接触伊米苷酶而产生的不良反应。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伊米苷酶的临床需求以及imigluc酶或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响一并考虑。

药物相互作用

尚未进行临床药物相互作用研究。为了降低潜在风险，患者应尽量避免与其他药物同时使用，或在使用前咨询医生。伊米苷酶的药代动力学显示，静脉输注4种剂量（7.5、15、30、60单位/kg）的伊米苷酶1小时后，酶活性在30分钟内达到稳态。输注后，血浆酶活性半衰期为3.6~10.4分钟。血浆清除率为9.8~20.3毫升/分钟/公斤（平均值±标准差，14.5±4.0毫升/分钟/公斤）。

常见不良反应及处理

在使用伊米苷酶的过程中，约15%的患者在第一年治疗期间出现抗伊米苷酶（注射用伊米苷酶）IgG抗体。其中大多数出现于治疗6个月的期间内，治疗12个月后出现抗伊米苷酶抗体者罕见。约46%的IgG抗体阳性的患者出现过敏症状。出现抗伊米苷酶抗体的患者发生过敏性反应的风险较高。但并不是所有出现过敏症状的患者都能检出IgG抗体。建议在第一年治疗期间内定期监测患者的IgG抗体形成。

已报告有类速发过敏反应的情况，但发生率较低。多数患者在降低滴注速率以及采用抗组胺药和/或皮质内固醇预治疗后可成功地继续进行治疗。此外，伊米苷酶治疗期间出现肺动脉高压和肺炎的患者人数不到1%。肺动脉高压和肺炎为戈谢病的已知并发症，无论是接受过或未接受过伊米苷酶的患者中都曾发现。应对有无发热呼吸道症状的患者进行检查判断是否存在肺动脉高压。

伊米苷酶的使用应在对戈谢病有治疗经验的医生指导下进行。曾接受过Ceredase（阿糖苷酶注射液）治疗，并出现抗阿糖苷酶注射液抗体或是出现阿糖苷酶注射液过敏症状的患者在以伊米苷酶用药时应谨慎。

贮存方法

伊米苷酶应2-8°C避光保存和运输，有效期为36个月。未开封的伊米苷酶应储存在冰箱中，避免冷冻。稀释后的溶液应立即使用，如不能立即使用，应冷藏并在24小时内使用。