吉妥珠单抗（Mylotarg），又称吉妥单抗、奥佐米星、麦罗塔，是一种靶向治疗药物，主要用于治疗CD33阳性的急性髓系白血病（AML）。该药物由美国辉瑞公司研发，于2000年5月获得美国FDA的批准。吉妥珠单抗通过结合CD33阳性细胞表面的受体，将细胞毒素直接递送到癌细胞内部，从而达到杀灭癌细胞的效果。本文将详细介绍吉妥珠单抗的适应症、功效与作用、用法用量、副作用及注意事项。

吉妥珠单抗的适应症、功效与作用

适应症

吉妥珠单抗适用于以下情况：

• 成人和1个月及以上儿童患者新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。
• 成人和2岁及以上儿童患者复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。

功效与作用

吉妥珠单抗的主要作用机制是通过靶向CD33阳性细胞表面的受体，将细胞毒素直接递送到癌细胞内部。这种精准的靶向治疗能够有效杀死癌细胞，同时减少对正常细胞的损害。具体来说，吉妥珠单抗结合到CD33阳性细胞表面后，会被内化进入细胞，释放出卡利奇霉素，这种毒素能够破坏DNA，导致癌细胞死亡。

用法用量

吉妥珠单抗的推荐剂量如下：

• 新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（联合方案）成人：
• 成人吉妥珠单抗的推荐剂量为3mg/m²。疗程由1个诱导周期和2个巩固周期组成。
• 对于诱导周期，建议在第1、4和7天与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用吉妥珠单抗，剂量为3mg/m²（最多一瓶4.5mg）。对于需要第二个诱导周期的患者，不要在第二个诱导周期使用吉妥珠单抗。
• 对于巩固周期，吉妥珠单抗与柔红霉素和阿糖胞苷的推荐剂量为第1天3mg/m²（最多一瓶4.5mg）。
• 1个月及以上的儿童患者：
• 1个月及以上儿童患者的吉妥珠单抗推荐剂量为：体表面积（BSA）大于等于0.6m²的患者使用3mg/m²；体表面积（BSA）小于0.6m²的患者使用0.1mg/kg。
• 对于诱导1，吉妥珠单抗与标准化疗联合使用一次。在第二个诱导周期中不给予吉妥珠单抗。
• 在第一次或第三次强化周期不给予吉妥珠单抗。对于强化治疗2，吉妥珠单抗与标准化疗联合给予一次。在强化2期间给予吉妥珠单抗之前，要考虑风险和潜在的益处。

用药注意事项

肝毒性

接受吉妥珠单抗治疗的患者可能出现肝毒性，包括危及生命且有时致命的静脉闭塞性肝病（VOD）。每次给药前评估ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶。使用吉妥珠单抗治疗后，经常监测VOD的体征和症状，包括ALT、AST、总胆红素升高、肝肿大（可能引起疼痛）、体重迅速增加和腹水。对于出现肝脏检查异常的患者，建议经常监测肝脏检查和肝毒性的临床体征和症状。对于出现VOD的患者，停用吉妥珠单抗并根据标准医疗实践进行治疗。

输液相关反应

输注吉妥珠单抗期间或输注后24小时内可能出现危及生命或致命的输液相关反应。输液相关反应的体征和症状可能包括发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭。在输注吉妥珠单抗前预先用药。输液期间要经常监测生命体征。如果患者出现输液反应，特别是呼吸困难、支气管痉挛或低血压，应立即中断输液。在输液期间和输液结束后至少1小时内对患者进行监测，或直至体征和症状完全消失。出现过敏反应体征或症状（包括严重呼吸道症状或临床显著低血压）的患者应停止使用吉妥珠单抗。

出血

吉妥珠单抗具有骨髓抑制作用，由于血小板减少症持续存在，可引起致命或危及生命的出血。在每次注射吉妥珠单抗之前评估血细胞计数，并在接受吉妥珠单抗治疗后频繁监测血细胞计数，直至血细胞减少症消失。在吉妥珠单抗治疗期间监测患者出血的体征和症状。通过延迟给药或永久停用吉妥珠单抗，控制严重出血、出血或持续性血小板减少症，并根据标准实践提供支持性护理。

QT间期延长

已在使用含有卡利奇霉素的其他药物治疗的患者中观察到QT间期延长。对有QTc延长病史或倾向、正在服用已知可延长QT间期的药物的患者，以及有电解质紊乱的患者，在吉妥珠单抗治疗开始前和给药期间根据需要获取心电图（ECG）和电解质。

特殊人群用药

对于出生不到1个月的新诊断急性髓系白血病患儿，吉妥珠单抗联合标准化疗的安全性和有效性尚未确定。在老年患者和年轻患者之间没有观察到有效性的总体差异，但老年患者出现发热和严重或更严重感染的几率更高，建议在医生指导下用药。孕妇使用吉妥珠单抗可能会对胎儿造成伤害，应告知孕妇对胎儿的潜在风险，建议在医生指导下用药。

储存条件

吉妥珠单抗应储存在2-8°C的冷藏条件下，不要冷冻。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。吉妥珠单抗应遮光、密封、在干燥处保存。选择干燥、通风良好的地方存放药物，防止药物受潮，湿度的变化也可能对吉妥珠单抗的稳定性产生负面影响。

通过以上详细的介绍，我们希望患者在使用吉妥珠单抗时能够更加了解药物的适应症、功效与作用、用法用量、副作用及注意事项，从而更好地配合医生的治疗，提高治疗效果。