吉妥珠单抗（Mylotarg）是一种靶向CD33的抗体偶联药物，适用于治疗新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）以及复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病。本文将详细介绍吉妥珠单抗的适应症、用法用量、不良反应和注意事项，以帮助患者和医疗专业人员更好地了解和使用该药物。

适应症

成人患者

吉妥珠单抗适用于新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）成年患者，可以作为单药治疗或与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用。此外，吉妥珠单抗也适用于复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病的成年患者。

儿童患者

对于1个月及以上的儿童患者，吉妥珠单抗同样适用于新诊断的CD33阳性急性髓系白血病。具体用法用量会根据患者的体表面积（BSA）进行调整。对于复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病的儿童患者，吉妥珠单抗也是有效的治疗选择。

适应靶点

吉妥珠单抗的作用靶点是CD33抗原，这是一种在大多数急性髓系白血病细胞表面表达的蛋白质。通过靶向CD33，吉妥珠单抗能够特异性地结合并杀死白血病细胞，从而达到治疗效果。

用法用量和注意事项

成人用法用量

成人吉妥珠单抗的推荐剂量为3mg/㎡。针对新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者的联合治疗中，包含吉妥珠单抗的疗程由1个诱导周期和2个巩固周期组成。在诱导周期的第1、4和7天，吉妥珠单抗与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用，剂量为3mg/㎡（最多一瓶4.5mg）。对于巩固周期，吉妥珠单抗的推荐剂量为第1天3mg/㎡（最多一瓶4.5mg）。

儿童用法用量

1个月及以上的儿童患者的吉妥珠单抗推荐剂量为：体表面积（BSA）大于等于0.6㎡的患者使用3mg/㎡；体表面积（BSA）小于0.6㎡的患者使用0.1mg/kg。在诱导1期间，吉妥珠单抗与标准化疗联合使用一次。在第二次诱导周期中不给予吉妥珠单抗。对于强化治疗2，吉妥珠单抗与标准化疗联合给予一次，但在强化2期间给予吉妥珠单抗之前，需权衡风险和潜在益处。

不良反应

最常见的不良反应（发生率大于15%）包括出血、感染、发热、恶心、呕吐、便秘、头痛、AST升高、ALT升高、皮疹、粘膜炎、发热性中性粒细胞减少和食欲下降。此外，吉妥珠单抗还可能导致严重的肝毒性，包括静脉闭塞性肝病（VOD），表现为ALT、AST、总胆红素升高、肝肿大、体重迅速增加和腹水。输液相关反应（如发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭）也是常见的不良反应，需要密切监测。

注意事项

使用吉妥珠单抗时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。

肝毒性管理

在接受吉妥珠单抗治疗前，应评估患者的ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶水平。治疗期间应经常监测这些指标以及肝毒性的临床体征和症状。如果出现肝毒性体征或症状，应及时中断或停用吉妥珠单抗，并根据标准医疗实践进行治疗。

输液相关反应的管理

在输注吉妥珠单抗前，应预先用药，如使用对乙酰氨基酚、苯海拉明和/或甲基泼尼松龙。输液期间要经常监测生命体征，如果患者出现输液反应，尤其是呼吸困难、支气管痉挛或低血压，应立即中断输液。对于轻度、中度或重度输液相关反应，一旦症状消退，可以考虑以不超过反应发生时一半的速度恢复输液。一旦发生严重输液反应或任何危及生命的输液反应，应永久停止使用吉妥珠单抗。

特殊人群用药

孕妇应慎用吉妥珠单抗，因为它可能导致胚胎-胎儿损伤。建议有生育能力的女性在使用吉妥珠单抗治疗期间以及最后一剂后至少6个月内使用有效的避孕措施。哺乳期妇女在使用吉妥珠单抗治疗期间以及在最后一次给药后至少1个月内不应母乳喂养。儿童患者在使用吉妥珠单抗时，应严格按照医生的指导进行用药，注意监测肝功能和输液相关反应。

存储和有效期

存储条件

选择干燥、通风良好的地方存放吉妥珠单抗，防止药物受潮，湿度的变化可能对吉妥珠单抗的稳定性产生负面影响。储存时，应尽量避免在潮湿和干燥的环境中切换，保持产品的质量。

避光保存

吉妥珠单抗应储存在原纸盒中，远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。

包装完整性

吉妥珠单抗应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。

有效期

吉妥珠单抗的有效期为24个月。在使用前，应仔细检查药物的有效期，确保药物未过期。

价格信息

不同版本的价格

出口香港版本的吉妥珠单抗，单支价格约为11,420美元，六支装每支价格大约为9,530美元。出口土耳其版本的吉妥珠单抗，价格约为4,810美元一盒。

医保信息

目前，吉妥珠单抗尚未在中国上市，也没有进入中国医保，且没有仿制药。患者在使用吉妥珠单抗时，需要自行承担全部费用。

结语

总结

吉妥珠单抗（Mylotarg）是一种重要的靶向治疗药物，适用于新诊断和复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病的治疗。正确使用吉妥珠单抗可以显著提高治疗效果，但也需要注意其潜在的不良反应和注意事项。患者和医疗专业人员应充分了解吉妥珠单抗的适应症、用法用量、不良反应和注意事项，以确保安全和有效的治疗。