吉妥珠单抗（Mylotarg）是一种针对急性髓系白血病（AML）的靶向治疗药物。该药物由美国辉瑞公司研发，于2000年5月获得美国FDA批准。吉妥珠单抗的主要成分是吉妥单抗，其通过与CD33阳性的白血病细胞表面结合，释放毒素杀死癌细胞，从而达到治疗效果。本文将详细介绍吉妥珠单抗的适应症和使用注意事项。

吉妥珠单抗的功效和适应症

主要适应症

吉妥珠单抗主要用于治疗CD33阳性的急性髓系白血病（AML）。具体适应症包括：

• 新诊断的成人和1个月及以上儿童患者：适用于新诊断的CD33阳性急性髓系白血病的治疗。成人患者通常在第1、4和7天与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用吉妥珠单抗，剂量为3mg/㎡。对于1个月及以上儿童患者，体表面积大于等于0.6㎡的患者使用3mg/㎡，体表面积小于0.6㎡的患者使用0.1mg/kg。
• 复发或难治性成人和2岁及以上儿童患者：适用于复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病的治疗。成人患者推荐剂量为3mg/㎡，在第1、4和7天给药。对于2岁及以上的儿童患者，体表面积大于等于0.6㎡的患者使用3mg/㎡，体表面积小于0.6㎡的患者使用0.1mg/kg。

药物特点

吉妥珠单抗是一种抗体-药物偶联物（ADC），其独特的作用机制使其能够精准地靶向CD33阳性的白血病细胞。这种靶向治疗不仅提高了治疗效果，还减少了对正常细胞的损伤。吉妥珠单抗通过与CD33阳性细胞表面结合，释放毒素杀死癌细胞，从而达到治疗目的。

此外，吉妥珠单抗还可以与其他化疗药物联合使用，增强治疗效果。例如，与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用，可以提高对新诊断急性髓系白血病的治疗效果。

吉妥珠单抗的使用注意事项

肝毒性

吉妥珠单抗可能导致肝毒性，包括危及生命的静脉闭塞性肝病（VOD）。每次给药前应评估患者的ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶水平。在使用吉妥珠单抗治疗后，应经常监测这些指标，以及时发现肝毒性的体征和症状。对于出现肝毒性的患者，应中断或停用吉妥珠单抗，并根据标准医疗实践进行治疗。

建议在治疗期间定期监测肝功能，特别是在接受造血干细胞移植的患者中，应更频繁地监测肝脏检查。

输液相关反应

吉妥珠单抗输注期间或输注后24小时内可能出现输液相关反应，包括发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭等。在输注前应预先用药，输液期间和输液结束后至少1小时内应密切监测患者的生命体征。如果患者出现输液反应，尤其是呼吸困难、支气管痉挛或低血压，应立即中断输液并采取相应的医疗措施。

对于轻度、中度或重度输液相关反应，一旦症状消退，可以考虑以不超过反应发生时一半的速度恢复输液。如果症状复发，应重复上述程序。一旦发生严重输液反应或任何危及生命的输液反应，应永久停止使用吉妥珠单抗。

出血风险

吉妥珠单抗具有骨髓抑制作用，可能导致血小板减少症，从而引发致命或危及生命的出血。在每次注射吉妥珠单抗之前应评估血细胞计数，并在治疗期间频繁监测血细胞计数，直至血细胞减少症消失。对于出现严重出血或持续性血小板减少症的患者，应通过延迟给药或永久停用吉妥珠单抗来控制出血风险。

在治疗期间，应监测患者出血的体征和症状，并提供必要的支持性护理。

胚胎-胎儿毒性

根据其作用机制和动物研究结果，吉妥珠单抗在给孕妇使用时可能导致胚胎-胎儿损伤。因此，建议孕妇在使用吉妥珠单抗治疗期间以及最后一剂后至少6个月内使用有效的避孕措施。建议有女性伴侣的男性在使用吉妥珠单抗治疗期间以及最后一剂后至少3个月内使用有效的避孕方法。

对于哺乳期妇女，目前尚无关于母乳中是否存在吉妥珠单抗或其代谢物的数据。为了保护母乳喂养的婴儿免受严重不良反应的影响，建议在使用吉妥珠单抗治疗期间以及在最后一次给药后至少1个月内不要母乳喂养。

特殊人群用药

吉妥珠单抗联合标准化疗的安全性和有效性已在1个月及以上新诊断的CD33阳性急性髓系白血病儿童患者中得到证实。然而，对于出生不到1个月的新诊断急性髓系白血病患儿，吉妥珠单抗联合标准化疗的安全性和有效性尚未确定。因此，对于这部分患者，应在医生指导下谨慎使用。

对于具有不良风险细胞遗传学的急性髓系白血病患者，当细胞遗传学检测结果可用时，应考虑继续接受吉妥珠单抗治疗的潜在益处是否超过个体患者的风险。