吉妥珠单抗（Mylotarg）是一种靶向治疗药物，主要用于治疗CD33阳性的急性髓系白血病（AML）。该药物由美国辉瑞公司研发，于2000年5月获得美国FDA的批准。吉妥珠单抗通过结合CD33抗原，直接杀死癌细胞，同时减少对正常细胞的损害，从而提高治疗效果和安全性。

吉妥珠单抗的适应症和作用功效

适应症

吉妥珠单抗主要用于以下几种情况：

• 成人和1个月及以上儿童患者新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。
• 成人和2岁及以上儿童患者复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。

这些适应症涵盖了不同年龄段的患者，使得吉妥珠单抗在临床上的应用范围广泛。尤其是在新诊断的急性髓系白血病患者中，吉妥珠单抗能够显著提高生存率和缓解率。

作用机制

吉妥珠单抗是一种单克隆抗体，结合了人源化抗CD33抗体和卡利奇霉素（一种强效抗生素）。这种结合使药物能够特异性地靶向表达CD33抗原的白血病细胞。一旦结合到目标细胞，卡利奇霉素被释放，导致DNA断裂和细胞死亡。这种机制不仅提高了药物的疗效，还减少了对正常细胞的副作用。

此外，吉妥珠单抗还可以增强免疫系统的识别和杀伤能力，进一步提升治疗效果。在联合化疗方案中，吉妥珠单抗能够显著改善患者的生存质量和延长生存时间。

用药注意事项

肝毒性

吉妥珠单抗可能导致肝毒性，包括静脉闭塞性肝病（VOD）。在每次给药前，应评估患者的ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶水平。使用吉妥珠单抗治疗后，应经常监测VOD的体征和症状，如ALT、AST、总胆红素升高、肝肿大、体重迅速增加和腹水等。

对于出现肝脏检查异常的患者，建议频繁监测肝脏功能和肝毒性的临床体征和症状。对于接受造血干细胞移植的患者，应在移植后频繁监测肝脏功能。一旦出现VOD，应立即停用吉妥珠单抗，并根据标准医疗实践进行治疗。

输液相关反应

输注吉妥珠单抗期间或输注后24小时内可能出现输液相关反应，包括发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭等。在输注吉妥珠单抗前，应预先用药，如对乙酰氨基酚、苯海拉明和甲基泼尼松龙等。输液期间应经常监测生命体征，如果患者出现输液反应，特别是呼吸困难、支气管痉挛或低血压，应立即中断输液。

一旦出现严重输液反应或危及生命的输液反应，应永久停止使用吉妥珠单抗。输液结束后，应继续监测患者至少1小时，或直至体征和症状完全消失。

出血风险

吉妥珠单抗具有骨髓抑制作用，可能导致血小板减少症，进而引起致命或危及生命的出血。在每次注射吉妥珠单抗前，应评估血细胞计数，并在接受治疗后频繁监测血细胞计数，直至血细胞减少症消失。患者应监测出血的体征和症状，如牙龈出血、鼻衄、皮肤瘀斑等。

对于出现严重出血、出血或持续性血小板减少症的患者，应延迟给药或永久停用吉妥珠单抗，并根据标准实践提供支持性护理。

日常注意事项

存储条件

为了保证吉妥珠单抗的稳定性和有效性，应将其存放在干燥、通风良好的地方，避免受潮。储存时，尽量避免在潮湿和干燥的环境中切换，保持产品的质量。此外，吉妥珠单抗应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。建议将其放在原纸盒中，存放在避光的地方，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。

定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。吉妥珠单抗的有效期为24个月，超过有效期的药物不应使用。

避孕措施

根据其作用机制和动物研究结果，吉妥珠单抗在给孕妇使用时可能导致胚胎-胎儿损伤。因此，建议有生育能力的女性在使用吉妥珠单抗治疗期间以及最后一剂后至少6个月内使用有效的避孕措施。建议有女性伴侣的男性在使用吉妥珠单抗治疗期间以及最后一剂后至少3个月内使用有效的避孕方法。

此外，尚无关于母乳中是否存在吉妥珠单抗或其代谢物、对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响的数据。因此，建议在使用吉妥珠单抗治疗期间以及在最后一次给药后至少1个月内不要母乳喂养。

儿童患者

吉妥珠单抗联合标准化疗的安全性和有效性已在1个月及以上新诊断的CD33阳性急性髓系白血病儿童患者中得到证实。对于出生不到1个月的新诊断急性髓系白血病患儿，吉妥珠单抗联合标准化疗的安全性和有效性尚未确定，应在医生指导下谨慎使用。

在使用吉妥珠单抗治疗期间，应密切监测儿童患者的肝功能、血细胞计数和输液相关反应，及时调整治疗方案，确保患者的安全和疗效。