吉妥珠单抗（Mylotarg）是一种靶向治疗药物，主要用于治疗成人和1个月及以上儿童患者新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML），以及成人和2岁及以上儿童患者复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病（AML）。该药物由美国辉瑞公司研发，于2000年5月获得美国FDA批准。吉妥珠单抗通过靶向CD33蛋白，将抗癌药物直接输送到肿瘤细胞，从而减少对正常细胞的损害。以下是吉妥珠单抗的作用与注意事项。

吉妥珠单抗的作用

作用机制

吉妥珠单抗是一种抗体-药物偶联物（ADC），由人源化抗CD33单克隆抗体和细胞毒性剂卡利奇霉素（calicheamicin）组成。CD33是一种表达在髓系细胞表面的抗原，常见于急性髓系白血病细胞。吉妥珠单抗通过特异性结合CD33抗原，被内吞进入白血病细胞内部，随后释放卡利奇霉素，导致DNA断裂，最终引发细胞凋亡，从而达到杀伤肿瘤细胞的目的。

治疗效果

吉妥珠单抗在临床上已被证明对CD33阳性的急性髓系白血病患者具有显著的治疗效果。无论是新诊断的患者还是复发或难治性的患者，吉妥珠单抗都能显著提高缓解率和生存率。特别是在与传统化疗药物如柔红霉素和阿糖胞苷联合使用时，其疗效更为突出。对于新诊断的患者，吉妥珠单抗通常在诱导期和巩固期分别使用，以达到最佳治疗效果。

适应症

吉妥珠单抗适用于以下情况：
1. 成人和1个月及以上儿童患者新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。
2. 成人和2岁及以上儿童患者复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。

用药注意事项

肝毒性

吉妥珠单抗可能导致肝毒性，包括危及生命的静脉闭塞性肝病（VOD）。每次给药前应评估ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶。治疗期间应频繁监测这些指标，以及VOD的临床体征和症状，如肝肿大、体重迅速增加和腹水。如果出现肝毒性的体征或症状，应暂停或停用吉妥珠单抗，并根据标准医疗实践进行治疗。

输液相关反应

输注吉妥珠单抗期间或输注后24小时内可能出现危及生命的输液相关反应，包括发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭。输液前应预先用药，输液期间和输液后至少1小时内应密切监测生命体征。如果患者出现输液反应，尤其是呼吸困难、支气管痉挛或低血压，应立即中断输液，并采取适当的支持性护理措施。对于轻度、中度或重度输液相关反应，可以在症状消退后以不超过反应发生时一半的速度恢复输液。如果发生严重输液反应或任何危及生命的输液反应，应永久停止使用吉妥珠单抗。

出血风险

吉妥珠单抗具有骨髓抑制作用，可能导致血小板减少症，进而引起致命或危及生命的出血。每次注射前应评估血细胞计数，并在治疗期间频繁监测血细胞计数，直至血细胞减少症消失。治疗期间应监测患者出血的体征和症状，必要时应延迟给药或永久停用吉妥珠单抗，并提供支持性护理。

QT间期延长

使用含有卡利奇霉素的药物治疗可能导致QT间期延长。在吉妥珠单抗治疗开始前和给药期间，应对有QTc延长病史或倾向、正在服用已知可延长QT间期的药物的患者，以及有电解质紊乱的患者，根据需要获取心电图（ECG）和电解质水平。如果出现QT间期延长，应调整治疗方案。

胚胎-胎儿毒性

根据吉妥珠单抗的作用机制和动物研究结果，该药物在孕妇使用时可能导致胚胎-胎儿损伤。因此，应告知孕妇对胎儿的潜在风险，并建议有生育能力的女性在使用吉妥珠单抗治疗期间以及最后一剂后至少6个月内使用有效的避孕措施。有女性伴侣的男性在使用吉妥珠单抗治疗期间以及最后一剂后至少3个月内也应使用有效的避孕措施。

存储条件

为了保证吉妥珠单抗的质量，应选择干燥、通风良好的地方存放药物，防止药物受潮。储存时应避免在潮湿和干燥的环境中切换，保持产品的稳定性。吉妥珠单抗应储存在原纸盒中，远离阳光直射，避免光照对其稳定性产生不利影响。药物应放在原装容器中，密封保存，不要与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。