卡普赛珠单抗（Cablivi）是一种由Ablynx公司开发的纳米抗体药物，专门用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。2018年，赛诺菲（Sanofi）公司收购了Ablynx，从而获得了该纳米抗体技术平台。卡普赛珠单抗于2019年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，商品名为Cablivi。同年9月3日，该药物也获得了欧盟的批准。然而，卡普赛珠单抗目前尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上也没有仿制药。

卡普赛珠单抗的功效和适应症

主要功效

卡普赛珠单抗通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，有效减少vWF介导的血小板粘附和消耗。这种机制为aTTP患者提供了一种全新的治疗选择。与血浆交换和免疫抑制治疗联用，卡普赛珠单抗能够显著改善患者的预后，缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的天数和所用血浆的体积，为患者带来更好的治疗效果和生活质量。

适应症

卡普赛珠单抗适用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP），联合血浆交换和免疫抑制治疗。aTTP是一种罕见且严重的血液疾病，其特征是血小板减少、微血管血栓形成和器官损伤。卡普赛珠单抗的使用显著提高了aTTP患者的生存率和生活质量。

药物成分

卡普赛珠单抗的主要成分是Caplacizumab，这是一种纳米抗体，具有高度特异性和亲和力，能够有效地阻断vWF与血小板的结合。药物的剂型为冻干粉注射剂，每瓶含11mg白色冻干粉，单剂量瓶装。

用药注意事项

出血风险

卡普赛珠单抗增加出血的风险，特别是在有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者中。因此，使用卡普赛珠单抗时需密切监测患者的出血情况。避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用卡普赛珠单抗。如果发生临床显著出血，应立即中断卡普赛珠单抗的使用。必要时，可给予浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。

特殊人群用药

对于孕妇，卡普赛珠单抗的使用有潜在的母亲和胎儿出血的风险，因此需谨慎使用。哺乳期女性应权衡母乳喂养的发育和健康益处与母亲对卡普赛珠单抗的临床需要以及卡普赛珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响。儿童使用卡普赛珠单抗的安全性和有效性尚未确定。老年人使用卡普赛珠单抗的临床研究数据有限，因此在老年患者中使用时需特别注意。

贮存和有效期

卡普赛珠单抗应存放在原纸箱中，温度保持在2°C至8°C（36°F至46°F）之间，以避光。不要冻住。未开封的小瓶可以在室温高达30°C（86°F）的原始纸箱中保存最长2个月。卡普赛珠单抗在室温下保存后，不应再放回冰箱。药物的有效期为24个月。