卡普赛珠单抗（Caplacizumab）是一种专为治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）而设计的纳米抗体药物。本文将详细介绍卡普赛珠单抗的作用与功效、用法用量、副作用及注意事项。

作用与功效

作用机制

卡普赛珠单抗通过靶向血管性血友病因子（vWF），减少其在血小板表面的聚集，从而降低血小板的消耗和微血栓的形成。这种机制有助于改善 aTTP 患者的症状，加快病情恢复。

临床适应症

卡普赛珠单抗主要用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。aTTP 是一种罕见但严重的血液疾病，表现为血小板减少、微血管血栓形成和器官损伤。卡普赛珠单抗能够有效控制这些症状，减少复发风险。

疗效数据

多项临床试验显示，卡普赛珠单抗能够显著缩短血浆置换的时间，减少住院天数，并降低 aTTP 的复发率。这些数据表明，卡普赛珠单抗在治疗 aTTP 方面具有显著的优势。

用法用量

推荐剂量和时间表

卡普赛珠单抗的推荐剂量如下：

• 治疗第一天：在血浆置换前至少 15 分钟静脉注射 11mg，在第 1 天血浆置换完成后皮下注射 11mg。
• 每日血浆置换期间的后续治疗天数：血浆置换后每日皮下注射 11mg。
• 血浆置换期后治疗：11mg 皮下注射，每日一次，持续 30 天，自最后一次每日血浆置换后。

如果在初始治疗过程后，持续潜在疾病的迹象（如抑制 ADAMTS13 活性水平）仍然存在，则治疗可延长最多 28 天。如果患者在卡普赛珠单抗治疗期间出现 2 次以上 aTTP 复发，则应停用卡普赛珠单抗。

漏给剂量的处理

如果在血浆置换期间漏给一剂卡普赛珠单抗，应尽快给予。如果在血浆置换期后漏服一剂卡普赛珠单抗，可在计划给药时间的 12 小时内给药。超过 12 小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的给药计划进行下一次每日剂量。

手术和其他干预的停药

在选择性手术、牙科手术或其他侵入性干预措施前 7 天停止卡普赛珠单抗治疗。如果需要紧急手术，可以考虑使用浓缩血管性血友病因子来纠正止血。手术出血风险消除后，卡普赛珠单抗恢复，密切监测出血迹象。

副作用

常见副作用

最常见的不良反应是鼻出血、头痛和牙龈出血（发生率 15%）。这些副作用通常较轻，但在出现时应及时告知医生。

严重副作用

若出现严重的副作用，如骨髓抑制、肝功能损害、胰腺炎等，应立即停药或根据医生指导调整剂量。对于出现过敏反应的患者，应立即停药，并给予抗过敏治疗。

出血风险

卡普赛珠单抗增加出血的风险。有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者出血风险增加。卡普赛珠单抗与影响止血和凝血的药物同时使用也会增加出血风险。避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用卡普赛珠单抗。如果发生临床显著出血，中断卡普赛珠单抗的使用。如有需要，可给予浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。

注意事项

特殊人群用药

孕妇：卡普赛珠单抗的使用有潜在的母亲和胎儿出血的风险。哺乳期女性：母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对卡普赛珠单抗的临床需要以及卡普赛珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响一并考虑。儿童使用：卡普赛珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。老年人使用：卡普赛珠单抗的临床研究没有包括足够数量的 65 岁及以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。肝功能损害：由于出血的潜在风险增加，在严重肝功能损害患者中使用卡普赛珠单抗需要密切监测出血。

药物相互作用

卡普赛珠单抗与其他药物的相互作用尚不明确。在使用卡普赛珠单抗期间，应避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用，以免增加出血风险。

贮存方法

卡普赛珠单抗应在原纸箱中以 2°C 至 8°C（36°F 至 46°F）的温度冷藏，以避光。不要冻住。未开封的小瓶可以在室温高达 30°C（86°F）的原始纸箱中保存最长 2 个月。卡普赛珠单抗在室温下保存后，请勿将其放回冰箱。

有效期

卡普赛珠单抗的有效期为 24 个月。

价格与医保信息

价格

卡普赛珠单抗的价格大约为 4,197 美元一盒。

医保信息

卡普赛珠单抗尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。