格拉斯吉布薄膜片，也被称为Glasdegib或Daurismo，是一种靶向治疗药物，用于治疗新诊断的急性髓性白血病(AML)成人患者。该药物由美国辉瑞制药有限公司研制，并于2018年11月获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准。格拉斯吉布薄膜片通过抑制Hedgehog信号通路中的Smoothened(SMO)蛋白来发挥作用，这一信号通路在多种癌症的发展中起着关键作用，包括AML。

作用与功效

格拉斯吉布薄膜片是一种高效的靶向治疗药物，主要通过抑制Hedgehog信号通路中的Smoothened(SMO)蛋白来阻止癌细胞的生长和扩散。这种机制有助于控制急性髓性白血病(AML)的进展，提高患者的生存率和生活质量。

作用机制

Hedgehog信号通路在多种癌症中起着重要作用，尤其是在AML中。格拉斯吉布薄膜片通过特异性抑制这一信号通路的关键蛋白——Smoothened(SMO)，从而阻断信号传递，减少癌细胞的增殖和存活。这种靶向治疗的方法可以更精准地打击癌细胞，减少对正常细胞的影响。

临床疗效

多项临床研究表明，格拉斯吉布薄膜片与低剂量阿糖胞苷联合使用，能够显著提高新诊断AML患者的总体生存率。在一项关键的III期临床试验中，接受格拉斯吉布薄膜片和低剂量阿糖胞苷联合治疗的患者相比仅接受低剂量阿糖胞苷治疗的患者，生存期显著延长。这些结果表明，格拉斯吉布薄膜片在治疗AML方面具有重要的临床价值。

用法用量与注意事项

为了确保格拉斯吉布薄膜片的有效性和安全性，患者应严格按照医生的指导和药品说明书进行用药。以下是格拉斯吉布薄膜片的用法用量及注意事项。

推荐剂量

格拉斯吉布薄膜片的推荐剂量为100mg，口服，每日1次，从第1天至第28天连续服用。同时，患者需联合使用低剂量阿糖胞苷20mg，皮下注射，每日2次，每28天周期的第1至第10天。治疗周期至少持续6个周期，以便留出足够的临床反应时间。

用药时间

格拉斯吉布薄膜片可以在有或没有食物的情况下服用，建议每天在大约同一时间服用，以保持稳定的血药浓度。如果患者在服用过程中出现呕吐，不应补充漏服的剂量，而应在下一次计划给药时继续正常服用。如果错过了一个剂量，应尽快补服，但至少要在下一次计划给药前12小时。

注意事项

在使用格拉斯吉布薄膜片的过程中，患者需要定期进行一系列检查，以监测药物的安全性和有效性。具体包括：

• 全血细胞计数、电解质、肾功能和肝功能： 在开始治疗前进行评估，并在第一个月内每周至少一次，随后每月一次。
• 肌酸磷酸激酶(CPK)水平： 在开始治疗前和治疗后的临床指征（如报告肌肉症状）时进行检测。
• 心电图(ECG)： 在开始治疗前、开始治疗后约一周以及接下来的两个月内每月一次，以评估QTc延长。如有异常，应及时重复心电图检查。

此外，患者在治疗期间应避免怀孕，并采取有效的避孕措施。已经怀孕的女性不应使用格拉斯吉布薄膜片，因为该药物可能导致胚胎-胎儿死亡或严重的出生缺陷。建议女性在治疗期间及最后一次给药后至少30天内不得母乳喂养。

常见副作用

格拉斯吉布薄膜片最常见的不良反应包括贫血、疲劳、出血、发热性中性粒细胞减少、肌肉骨骼疼痛、恶心、水肿、血小板减少、呼吸困难、食欲减退、嗅觉障碍、粘膜炎、便秘和皮疹。这些副作用通常是可以管理的，但在出现严重副作用时应立即联系医生。

格拉斯吉布薄膜片的价格约为12,974美元一盒，规格为100mg*30片。由于该药物尚未在中国上市，也没有进入中国医保，市场上目前没有仿制药。