吉妥珠单抗（Gemtuzumab ozogamicin）是一种用于治疗急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia, AML）的靶向药物。它通过与 CD33 抗原结合，将药物直接递送到癌细胞内部，从而发挥其抗肿瘤作用。吉妥珠单抗由美国辉瑞公司研发，于 2000 年 5 月获得美国 FDA 批准。本文将详细介绍吉妥珠单抗的主治与功效，以及用药注意事项。

吉妥珠单抗的主治与功效

适应症

吉妥珠单抗主要用于治疗新诊断和复发或难治性的 CD33 阳性急性髓系白血病。具体适应症包括：

• 成人和 1 个月及以上儿童患者新诊断的 CD33 阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。
• 成人和 2 岁及以上儿童患者复发或难治性 CD33 阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。

药理作用

吉妥珠单抗是一种抗体-药物偶联物（ADC），由人源化单克隆抗体（针对 CD33 抗原）和细胞毒性药物卡利奇霉素（calicheamicin）组成。该药物通过与 CD33 抗原结合，被内化进入白血病细胞，释放出卡利奇霉素，导致 DNA 断裂和细胞死亡。这种靶向治疗方式可以减少对正常细胞的损害，提高治疗效果。

疗效评估

多项临床试验表明，吉妥珠单抗在新诊断和复发或难治性 CD33 阳性急性髓系白血病患者中显示出显著的疗效。特别是在联合化疗方案中，吉妥珠单抗可以显著提高完全缓解率（CR）和无进展生存期（PFS）。此外，吉妥珠单抗作为单药治疗也表现出一定的疗效，尤其是在老年患者中。

用药注意事项

肝毒性

吉妥珠单抗治疗过程中可能出现肝毒性，包括危及生命且有时致命的静脉闭塞性肝病（VOD）。因此，每次给药前应评估肝功能指标，如 ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶。治疗期间应经常监测这些指标和肝毒性的临床体征和症状。一旦发现肝功能异常，应及时调整剂量或停药。

输液相关反应

输注吉妥珠单抗期间或输注后 24 小时内可能出现输液相关反应，包括发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭等。在输注前应预用药，输注期间和输注后 1 小时内密切监测患者的生命体征。如出现输液反应，尤其是呼吸困难、支气管痉挛或低血压，应立即中断输液。

出血风险

吉妥珠单抗具有骨髓抑制作用，可能导致血小板减少，从而增加出血风险。每次注射前应评估血细胞计数，并在治疗后频繁监测血细胞计数，直至血细胞减少症消失。如出现严重出血或持续性血小板减少，应延迟给药或永久停药。

QT 间期延长

使用吉妥珠单抗可能引起 QT 间期延长，特别是在有 QTc 延长病史或倾向、正在服用已知可延长 QT 间期的药物、或有电解质紊乱的患者中。治疗前和给药期间应根据需要获取心电图（ECG）和电解质，以评估和管理 QT 间期延长的风险。

特殊人群用药

对于孕妇、哺乳期妇女、儿童和老年人，吉妥珠单抗的使用需特别注意。孕妇应被告知对胎儿的潜在风险，建议有生育能力的女性在治疗期间及最后一剂后至少 6 个月内使用有效的避孕措施。哺乳期妇女在治疗期间及最后一次给药后至少 1 个月内不应母乳喂养。对于儿童患者，特别是出生不到 1 个月的新生儿，吉妥珠单抗的安全性和有效性尚未确定。老年患者出现发热和严重感染的风险较高，应在医生指导下谨慎用药。

吉妥珠单抗是一种高效且针对性强的治疗急性髓系白血病的药物，但在使用过程中需要注意多种潜在的不良反应和风险。患者应严格按照医嘱用药，并定期监测相关指标，以确保安全和有效的治疗效果。