奥贝胆酸（OCALIVA, Obetix）是一种用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的药物。本文将详细介绍奥贝胆酸的适应症、用法用量、贮存方法以及特殊人群用药等内容，帮助患者更好地了解和使用该药物。

奥贝胆酸（OCALIVA, Obetix）概述

基本信息

奥贝胆酸由Intercept制药公司研发，于2016年5月27日获得美国FDA批准。该药物主要用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC），特别是对熊去氧胆酸治疗反应不佳或不耐受的患者。奥贝胆酸通过激活FXR（法尼醇X受体）来减少胆汁酸的合成和分泌，从而减轻肝脏炎症和纤维化。

适应症

奥贝胆酸适用于无肝硬化或代偿性肝硬化且无门脉高压证据的PBC患者。对于对熊去氧胆酸治疗反应不佳的患者，可与熊去氧胆酸联合使用；对于对熊去氧胆酸不耐受的患者，可单独使用。该药物的批准基于碱性磷酸酶（ALP）浓度的降低，但尚未证明临床益处，如改善疾病相关症状或提高生存率。

用法用量

对于无肝硬化或代偿性肝硬化的PBC患者，初始剂量为每天一次5毫克。治疗3个月后，如果ALP和/或总胆红素浓度未充分降低且患者耐受良好，可增加剂量至每天一次10毫克。不建议初始剂量为每天一次10毫克，因为这会增加瘙痒的风险。如果患者出现肝功能失代偿的临床或实验室证据，如腹水、黄疸、静脉曲张出血或肝性脑病，或出现门脉高压的证据，如腹水、胃食管静脉曲张、持续性血小板减少，或出现严重的肝功能不良反应，或出现完全性胆道阻塞，应永久停止治疗。

用药注意事项

特殊人群用药

孕妇：关于妊娠期使用奥贝胆酸的临床数据有限，建议孕妇在医生指导下用药。
哺乳期女性：目前尚无关于母乳中是否存在奥贝胆酸或其对母乳喂养婴儿影响的数据。应综合考虑母乳喂养的益处、母亲的临床需求以及药物对婴儿的潜在不利影响。
儿童患者：奥贝胆酸在儿童患者中的安全性和有效性尚未确定。
老年患者：未观察到老年患者和年轻患者之间安全性或有效性的总体差异，但一些老年患者可能对奥贝胆酸更敏感。
肝功能损伤患者：失代偿性肝硬化患者（Child-Pugh B级或C级）、既往发生过失代偿事件的患者或有门脉高压迹象的代偿性肝硬化患者禁用奥贝胆酸。

药物相互作用

奥贝胆酸可能与某些药物发生相互作用：
CYP1A2底物：可能增加对底物药物的暴露。建议在同时使用时对治疗指数较窄的CYP1A2底物进行治疗监测。
小管膜胆汁酸转运蛋白抑制剂：可能会加剧肝脏中结合胆汁盐的症状性积聚。避免同时使用。如果必须同时使用，请监测AST、ALT和胆红素浓度。
有机阴离子转运蛋白影响的药物：奥贝胆酸及其结合物在推荐剂量下具有抑制OATP1B1和1B3的潜力。这些潜在相互作用的临床重要性尚不清楚。

不良反应及处理

常见不良反应包括：瘙痒、疲劳、鼻咽炎、腹痛/不适、皮疹、关节痛、口咽疼痛、头晕、便秘、外周水肿、心悸、发热、甲状腺功能异常、湿疹。其中，严重瘙痒是最常见的严重不良反应，定义为强烈或广泛的瘙痒，干扰日常生活活动，导致严重的睡眠障碍或无法忍受的不适，通常需要药物干预。如果出现严重瘙痒，考虑对新发或恶化的严重瘙痒患者进行临床评估，改善方案包括添加胆汁酸结合树脂或抗组胺药，以及减少奥贝胆酸剂量和/或暂时中断奥贝胆酸给药。

贮存方法

奥贝胆酸应储存在20℃至25℃下，允许偏差为15℃至30℃。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化。选择干燥、通风良好的地方存放奥贝胆酸，防止药物受潮，湿度的变化也可能对奥贝胆酸的稳定性产生负面影响。储存时，要尽量避免在潮湿和干燥的环境中切换，保持产品的质量。奥贝胆酸应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。奥贝胆酸应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。

有效期

奥贝胆酸的有效期为24个月。在使用前，务必检查药品的有效期，确保药品在有效期内使用。