吉妥单抗（Gemtuzumab ozogamicin），也被称为Mylotarg、吉妥珠单抗、奥佐米星或麦罗塔，是一种靶向治疗药物，主要用于治疗CD33阳性的急性髓系白血病（AML）。该药物由美国辉瑞公司研发，于2000年5月获得美国FDA的批准。本文将详细介绍吉妥单抗的功效和适应症，以及使用该药物时的注意事项。

功效与适应症

主要功效

吉妥单抗是一种单克隆抗体药物，通过结合到CD33阳性细胞表面的CD33抗原，将毒素直接传递到癌细胞内部，从而发挥抗癌作用。这种靶向治疗方式不仅提高了治疗效果，还减少了对正常细胞的损害。

具体来说，吉妥单抗的主要功效包括：

• 杀死或抑制CD33阳性急性髓系白血病细胞的生长和扩散。
• 提高患者的生存率和缓解率，尤其是在新诊断的AML患者中。
• 减少传统化疗的副作用，提高患者的生活质量。

适应症

吉妥单抗适用于以下几种情况：

新诊断的CD33阳性急性髓系白血病

吉妥单抗可以作为单药或联合化疗方案，用于治疗新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人和1个月及以上的儿童患者。成人患者通常在第1、4和7天与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用吉妥单抗，剂量为3mg/㎡（最多一瓶4.5mg）。对于1个月及以上的儿童患者，根据体表面积（BSA）的不同，剂量有所不同。BSA大于等于0.6㎡的患者使用3mg/㎡，BSA小于0.6㎡的患者使用0.1mg/kg。

在诱导治疗周期中，吉妥单抗通常在第1天给予，而在巩固治疗周期中，吉妥单抗在第1天再次给予。对于需要第二个诱导周期的患者，不建议在第二个诱导周期使用吉妥单抗。

复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病

对于复发或难治性的CD33阳性急性髓系白血病成人和2岁及以上的儿童患者，吉妥单抗也可以作为单药治疗。成人患者的推荐剂量为第1天6mg/㎡（不限于一个4.5mg小瓶），第8天3mg/㎡（不限于一个4.5mg小瓶）。对于儿童患者，根据体表面积的不同，剂量有所调整。

在复发或难治性AML的治疗中，吉妥单抗可以单独使用，也可以与其他化疗药物联合使用，以提高治疗效果。

用药注意事项

肝毒性

吉妥单抗可能引起肝毒性，包括静脉闭塞性肝病（VOD）。因此，在每次给药前，医生会评估患者的ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶水平。治疗期间，应经常监测这些指标，以便及时发现和处理肝毒性。对于出现肝毒性的患者，医生可能会暂停或停止使用吉妥单抗，并根据标准医疗实践进行治疗。

输液相关反应

吉妥单抗输注过程中或输注后24小时内，患者可能会出现输液相关反应，如发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭。为了预防这些反应，医生会在输注前给予预处理药物，并在输注期间密切监测患者的生命体征。如果患者出现严重的输液反应，应立即停止输注，并采取必要的急救措施。

出血和QT间期延长

吉妥单抗具有骨髓抑制作用，可能导致血小板减少，进而引发出血。因此，在每次注射吉妥单抗前，应评估患者的血细胞计数，并在治疗期间频繁监测血细胞计数，直至血细胞减少症消失。对于出现严重出血或持续性血小板减少的患者，医生可能会延迟给药或永久停用吉妥单抗。

此外，吉妥单抗还可能引起QT间期延长，特别是在有QTc延长病史或倾向的患者中。因此，医生会在治疗开始前和治疗期间根据需要获取心电图（ECG）和电解质检查，以监测患者的心脏状况。

特殊人群用药

对于特定的患者群体，吉妥单抗的使用需要特别注意：

孕妇和哺乳期妇女

吉妥单抗在给孕妇使用时可能导致胚胎-胎儿损伤，因此孕妇应避免使用该药物。建议有生育能力的女性在使用吉妥单抗治疗期间以及最后一剂后至少6个月内使用有效的避孕措施。哺乳期妇女在使用吉妥单抗治疗期间以及在最后一次给药后至少1个月内不要母乳喂养。

儿童患者

吉妥单抗联合标准化疗的安全性和有效性已在1个月及以上新诊断的CD33阳性急性髓系白血病儿童患者中得到证实。然而，对于出生不到1个月的新诊断急性髓系白血病患儿，吉妥单抗联合标准化疗的安全性和有效性尚未确定。对于2岁以下复发或难治性急性髓系白血病儿童患者，吉妥单抗作为单药治疗的安全性和有效性也尚未确定。

老年患者

在老年患者和年轻患者之间没有观察到有效性的总体差异，但老年患者出现发热和严重或更严重感染的几率更高。因此，老年患者应在医生指导下谨慎使用吉妥单抗。

贮存方法

防潮防湿

选择干燥、通风良好的地方存放吉妥单抗，防止药物受潮。湿度的变化可能对吉妥单抗的稳定性产生负面影响。储存时，应尽量避免在潮湿和干燥的环境中切换，以保持产品的质量。

避光保存

吉妥单抗应储存在原纸盒中，远离阳光直射。光照可能对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。

包装完整性

吉妥单抗应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，以避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。

通过以上详细的介绍，希望患者和家属能够更好地了解吉妥单抗的功效、适应症以及使用时的注意事项，从而确保安全、有效地使用该药物，达到最佳的治疗效果。