司替戊醇（Stiripentol）是一种用于治疗难治性癫痫的药物，特别是对于Dravet综合征患者，司替戊醇的疗效显著。本文将详细介绍司替戊醇在国内的上市情况，以及使用该药物时需要注意的一些事项。

司替戊醇在国内的上市情况

司替戊醇的上市历史

司替戊醇（Stiripentol）最早由法国Biocodex公司研发，并于2018年8月24日获得美国FDA的批准上市，主要用于治疗两岁及以上Dravet综合征相关癫痫发作患者。该药物在全球范围内逐渐获得了认可和应用。在中国，司替戊醇的上市历程也经历了多次进展。根据最新的消息，司替戊醇于2023年7月27日在中国获批上市，这标志着中国患者终于可以在国内合法购买到这一重要药物。

国内上市的具体情况

虽然司替戊醇在国内已经获批上市，但尚未进入中国医保目录，患者仍需全额自费购买。截至2024年1月，司替戊醇（Diacomit）的参考价格如下：规格为250mg*60包的口服混悬液价格约为3300美元一盒。这一价格相对于普通家庭来说仍然较高，但考虑到该药物的稀缺性和治疗效果，许多患者依然会选择购买。患者可以通过正规医院或寻找海外医疗服务机构来购买该药物，以确保药品的真实性和安全性。

国内生产的司替戊醇

除了进口版本的司替戊醇，国内也有一些企业在研发和生产该药物。例如，石四药集团在2023年8月14日发布公告，称司替戊醇已获国家药监局批准登记，成为在上市制剂中使用的原料药，这也意味着国内将有更多的司替戊醇产品面世。这一进展将进一步丰富国内市场的选择，降低患者的经济负担。

用药注意事项

药物的正确使用方法

司替戊醇的剂量需要根据患者的体重来计算，通常分为2-3次服用。在与氯巴占或丙戊酸盐联合辅助治疗时，应采取剂量递增的方式，经3天达到50mg/（kg·天）的推荐剂量。患者在使用司替戊醇时，应严格按照医生的指导进行，不可自行增减剂量或停药。此外，司替戊醇应在进食时服用，因为该药物在酸性环境中会迅速降解，不能与牛奶或奶制品、碳酸饮料、果汁或含有咖啡因或茶碱的饮料同服。

药物相互作用

司替戊醇与其他药物合用时可能会产生一些相互作用。例如，与咪达唑仑、三唑仑、阿普唑仑等苯二氮卓类药物合用时，可能会导致过度镇静；与茶碱、咖啡因合用时，可能会使这些药物的血浆水平增高，导致毒性反应。因此，患者在使用司替戊醇时，应避免与上述药物同时使用。此外，司替戊醇对CYP2C19和CYP3A4的抑制作用可能会引起与苯巴比妥、扑米酮、苯妥英钠、卡马西平、氯巴占、丙戊酸钠、地西泮、乙琥胺及塞加宾的药动学相互作用，导致这些抗癫痫药物的血药水平升高，增加超剂量的风险。因此，与司替戊醇合用时，建议监测其他抗癫痫药物的血药浓度并做出适当的剂量调整。

特殊人群用药

对于孕妇及哺乳期妇女，目前没有足够的数据表明司替戊醇会对胎儿发育造成风险。母乳中是否存在司替戊醇、对母乳喂养的婴儿的影响或对产奶量的影响的数据也不充分。因此，母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对司替戊醇的临床需要以及司替戊醇对母乳喂养的婴儿或潜在母亲状况的任何潜在不利影响一并考虑。

对于儿童，司替戊醇的安全性和有效性已被证实可用于治疗6个月及以上、体重7kg或以上服用氯巴占的患者与Dravet综合征相关的疾病发作。但在6个月以下或体重小于7kg的儿科患者中的安全性和有效性尚未得到证实。因此，对于这些低龄患者，使用司替戊醇时应谨慎。

对于老年人，年龄≥65岁的患者使用司替戊醇时，应考虑可能导致肝肾功能异常。对于肾功能损害的患者，司替戊醇代谢物主要通过肾脏排出，不推荐给中度或重度肾损害患者使用。

总的来说，司替戊醇在国内的上市为Dravet综合征患者带来了新的希望。患者在使用该药物时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服，并定期监测肝功能和肺部状况，以防范可能出现的严重不良反应。