卡普赛珠单抗（Caplacizumab）是一种纳米抗体药物，专门用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。该药物通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，有效减少 vWF 介导的血小板粘附和消耗，从而显著改善患者的预后。本文将详细介绍卡普赛珠单抗的作用机制及其在使用过程中的注意事项。

卡普赛珠单抗的作用

作用机制

卡普赛珠单抗通过特异性地结合血管性血友病因子（vWF），阻止其与血小板的相互作用。这种机制有助于减少 vWF 介导的血小板粘附和消耗，从而减轻血小板减少的症状。在治疗 aTTP 患者时，卡普赛珠单抗能够显著缩短血小板数目的恢复时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的天数和所需血浆的体积。

治疗效果

多项临床研究表明，卡普赛珠单抗联合血浆交换和免疫抑制治疗，能够显著改善 aTTP 患者的预后。具体表现在以下几个方面：

• 缩短血小板数目恢复的时间
• 减少疾病复发率
• 降低血浆置换的天数和所需血浆的体积
• 提高患者的生活质量

适用人群

卡普赛珠单抗适用于成年 aTTP 患者。这些患者通常表现为急性发作的血小板减少、微血管血栓形成和器官功能障碍。卡普赛珠单抗联合血浆交换和免疫抑制治疗，为这类患者提供了新的治疗选择。

用药注意事项

出血风险

卡普赛珠单抗增加出血的风险，特别是对于有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者。因此，这些患者在使用卡普赛珠单抗时需特别注意。同时，应避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用卡普赛珠单抗。如果发生临床显著出血，应立即中断卡普赛珠单抗的使用，并给予必要的治疗，如浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。

特殊人群用药

卡普赛珠单抗在孕妇和哺乳期女性中的使用需谨慎。孕妇使用卡普赛珠单抗可能会增加母亲和胎儿出血的风险。哺乳期女性应权衡母乳喂养的发育和健康益处与母亲对卡普赛珠单抗的临床需要，以及卡普赛珠单抗对母乳喂养孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响。此外，卡普赛珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定，老年人使用时也需密切监测出血风险。

手术和侵入性干预

在选择性手术、牙科手术或其他侵入性干预措施前 7 天应停止使用卡普赛珠单抗。如果需要紧急手术，可以考虑使用浓缩血管性血友病因子来纠正止血。手术出血风险消除后，卡普赛珠单抗可以恢复，但需密切监测出血迹象。

不良反应

卡普赛珠单抗的常见不良反应包括鼻出血、头痛和牙龈出血，发生率约为 15%。如果出现严重的副作用，如骨髓抑制、肝功能损害、胰腺炎等，应立即停药或根据医生指导调整剂量。对于出现过敏反应的患者，应立即停药，并给予抗过敏治疗。

贮存方法

卡普赛珠单抗应储存在原纸箱中，温度保持在 2°C 至 8°C（36°F 至 46°F）之间，避免冷冻。未开封的小瓶可以在室温高达 30°C（86°F）的原始纸箱中保存最长 2 个月。卡普赛珠单抗在室温下保存后，不应再放回冰箱。

价格信息

卡普赛珠单抗的价格约为 4,197 美元一盒。目前该药物尚未在中国上市，也未进入中国医保，市面上没有仿制药。