




卡普赛珠单抗(Caplacizumab)是一种专门用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)的纳米抗体药物。这种药物由Ablynx公司开发,2018年被赛诺菲(Sanofi)公司收购后,进一步推动了其研发和市场推广。虽然卡普赛珠单抗已在欧美国家获得批准上市,但在中国市场,这款药物尚未正式上市,也没有进入医保目录。
卡普赛珠单抗在中国尚未获得上市批准,因此患者在国内无法通过正规渠道购买到该药物。这意味着国内的aTTP患者需要寻求其他途径获取卡普赛珠单抗,例如通过海外代购或参加国际临床试验。然而,这些途径存在一定的法律和安全风险,患者在选择时需谨慎。
卡普赛珠单抗的价格在国际市场上相对较高。根据最新的市场数据,法国赛诺菲版的原研药每盒价格大约为4,197美元。对于需要长期治疗的患者来说,这是一笔不小的开支。由于中国市场尚未批准该药物,国内并没有仿制药可供选择,进一步增加了患者的经济负担。
对于国内aTTP患者,目前主要的治疗手段仍然是血浆交换和免疫抑制治疗。这些传统的治疗方法虽然有效,但在某些情况下可能会出现疗效不佳或副作用较大的问题。因此,患者和医生可以关注国际上的最新进展,了解是否有新的临床试验或国际援助项目可以帮助患者获取卡普赛珠单抗。
卡普赛珠单抗通过特异性地阻断血管性血友病因子(vWF)与血小板之间的相互作用,减少vWF介导的血小板粘附和消耗。这一机制虽然有效,但也增加了患者出血的风险。特别是有潜在凝血疾病(如血友病或其他凝血因子缺乏)的患者,出血风险更高。因此,这类患者在使用卡普赛珠单抗时需要特别小心。
卡普赛珠单抗不应与影响止血和凝血的药物同时使用,如抗血小板药物或抗凝剂。如果在治疗过程中需要使用这些药物,应咨询医生并在其指导下进行。在选择性手术、牙科手术或其他侵入性干预措施前7天,应停止使用卡普赛珠单抗,以减少手术出血的风险。
孕妇在使用卡普赛珠单抗时需特别注意,因为该药物有可能增加母亲和胎儿的出血风险。哺乳期女性在使用卡普赛珠单抗时,应权衡母乳喂养的发育和健康益处与药物的临床需要及其对母乳喂养孩子或母亲状况的潜在不良影响。此外,卡普赛珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定,因此不建议在儿童中使用。
卡普赛珠单抗应储存在2°C至8°C(36°F至46°F)的冰箱中,避免冻结。未开封的小瓶可以在室温高达30°C(86°F)的原始纸箱中保存最长2个月。药物的有效期为24个月。在准备和使用卡普赛珠单抗时,应严格遵守无菌操作规程,以确保药物的安全性和有效性。
总之,卡普赛珠单抗虽然在国际市场上已获得批准并广泛使用,但在中国尚未上市,患者需通过其他途径获取。在使用过程中,患者应注意药物的出血风险和与其他药物的相互作用,确保治疗的安全性和有效性。
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