埃拉菲布拉诺（Elafibranor），是一种新型的PPARα/δ双重激动剂，由Ipsen Biopharmaceuticals, Inc.研发。这款药物于2024年6月10日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，商品名为Iqirvo，成为近十年来首个获批用于治疗成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）的新药。埃拉菲布拉诺主要适用于与熊去氧胆酸（UDCA）联合治疗对UDCA疗效不佳的成人PBC患者，或用于治疗不能耐受UDCA的患者。

埃拉菲布拉诺的基本信息

药品概述

埃拉菲布拉诺是一种口服片剂，每片含80毫克活性成分。该药物呈圆形，橙色，薄膜衣片，一面凹刻“ELA80”，另一面为素片。患者通常每日一次，随餐或不随餐服用。埃拉菲布拉诺的主要作用机制是通过激活过氧化物酶体增殖物激活受体α和δ（PPARα/δ），从而改善脂质代谢、减少炎症反应和纤维化，最终缓解PBC的症状和进展。

适应症和用法

埃拉菲布拉诺的主要适应症是用于治疗成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）。具体来说，它适用于以下两种情况：

• 与熊去氧胆酸（UDCA）联合治疗对UDCA疗效不佳的成人PBC患者。
• 用于治疗不能耐受UDCA的成人PBC患者。

使用埃拉菲布拉诺前，医生会评估患者的肌肉疼痛或肌病情况，并对具有生育潜力的女性进行怀孕检查。推荐剂量为80毫克，每日一次，随餐或不随餐服用。

上市和医保信息

埃拉菲布拉诺尚未在中国上市，也没有进入中国医保目录。患者如需使用该药物，可能需要通过自费或其他途径购买。在美国，该药物的价格约为8391美元一盒，规格为80毫克*30粒。由于该药物属于进口且在国内较为稀缺，目前市面上没有仿制药。

用药注意事项

肌肉疼痛和肌病

在接受埃拉菲布拉诺治疗的患者中，有报道出现肌痛、肌病和横纹肌溶解症，尤其是在基线时患有肝硬化的患者。患者在使用埃拉菲布拉诺前应评估肌痛和肌病情况。治疗期间，医生应定期评估患者的肌肉状况，尤其是那些出现肌肉疼痛或肌病新发作或恶化的体征和症状的患者。如果出现肌肉疼痛、肌病或横纹肌溶解症的新发作或恶化，应立即中断埃拉菲布拉诺治疗。

骨折风险

研究发现，接受埃拉菲布拉诺治疗的患者中，有6%发生骨折，而未接受安慰剂治疗的患者骨折率较低。因此，医生在开具埃拉菲布拉诺处方时，应考虑患者的骨折风险，并根据当前的护理标准监测骨健康。

对胎儿和新生儿的影响

怀孕期间使用埃拉菲布拉诺可能会对胎儿造成伤害。因此，具有生育潜力的女性在开始治疗前应确认未怀孕，并在治疗期间及最后一剂后3周内使用有效的非激素类避孕方法，或在使用激素类避孕药的情况下添加屏障避孕方法。哺乳期妇女在治疗期间及最后一剂后3周内应避免母乳喂养。

特殊人群用药

对于轻度肝功能损害（Child-Pugh A级）的患者，不建议调整剂量。然而，埃拉菲布拉诺治疗失代偿期肝硬化患者的安全性和有效性尚未确定，不建议患有或发展为失代偿性肝硬化（如腹水、静脉曲张出血、肝性脑病）的患者使用。医生应监测肝硬化患者的失代偿迹象，如果患者进展至中度或重度肝功能损害（Child-Pugh B级或C级），则考虑停用埃拉菲布拉诺。

药物相互作用

目前，埃拉菲布拉诺的药物相互作用尚不明确。患者在使用埃拉菲布拉诺期间应告知医生所有正在使用的药物，以避免潜在的相互作用。特别是与胆汁酸整合剂联用时，应在使用胆汁酸整合剂前4小时或后4小时使用埃拉菲布拉诺，或在尽可能长的时间间隔内使用。

存储和有效期

埃拉菲布拉诺应储存在室温15°C至30°C（59°F至86°F）下，保持干燥和避光。药物的有效期为24个月。建议患者将药物储存在原始包装（瓶子和纸箱）中，以防潮和避光。

总之，埃拉菲布拉诺是一种创新的药物，为PBC患者提供了新的治疗选择。然而，患者在使用过程中应注意潜在的副作用和风险，并在医生的指导下合理使用。