格拉斯吉布薄膜片（Daurismo）是一种用于治疗急性髓性白血病（AML）的靶向治疗药物。它通过抑制Hedgehog信号通路中的Smoothened（SMO）蛋白发挥作用，该信号通路在多种癌症的发展中起着关键作用。本文将详细介绍格拉斯吉布薄膜片的作用与功效、用法用量、副作用以及注意事项。

作用与功效

主要作用机制

格拉斯吉布薄膜片的主要作用机制是通过抑制Hedgehog信号通路中的Smoothened（SMO）蛋白来阻止癌细胞的生长和扩散。Hedgehog信号通路在多种癌症中活跃，尤其是在急性髓性白血病（AML）中。通过阻断这一通路，格拉斯吉布薄膜片能够有效地抑制肿瘤的生长和进展。

适应症

格拉斯吉布薄膜片适用于与低剂量阿糖胞苷联合治疗新诊断的急性髓性白血病（AML）的成人患者，尤其是那些无法接受标准诱导化疗的患者。这种组合疗法在临床试验中显示出了显著的疗效，提高了患者的生存率和生活质量。

临床效果

在多项临床试验中，格拉斯吉布薄膜片与低剂量阿糖胞苷联合使用，显著改善了患者的总生存期和无进展生存期。研究结果显示，这种组合疗法能够有效控制疾病进展，减少复发风险，并提高患者的总体生存率。

用法用量及注意事项

推荐剂量

在没有不可接受的毒性或丧失疾病控制的情况下，格拉斯吉布薄膜片的推荐剂量为100毫克口服，每日一次，从第1天至第28天。同时，联合使用20毫克阿糖胞苷皮下注射，每日两次，每28天周期的第1至第10天。对于没有不可接受毒性的患者，至少治疗6个周期，以留出临床反应的时间。格拉斯吉布薄膜片可以在有或没有食物的情况下使用，不要分裂或粉碎药片。每天大约同一时间使用格拉斯吉布薄膜片。

漏服和呕吐处理

如果一剂格拉斯吉布薄膜片被呕吐，不要给补剂量；等到下一个计划剂量到期。如果错过了一剂格拉斯吉布薄膜片或未在正常时间服用，应尽快给药，并至少在下一次计划给药前12小时给药。第二天恢复正常作息。不要在12小时内使用2剂格拉斯吉布薄膜片。

监测和剂量调整

在开始格拉斯吉布薄膜片前评估全血细胞计数、电解质、肾功能和肝功能，并且在第一个月内每周至少一次。治疗期间每月监测一次电解质和肾功能。在开始格拉斯吉布薄膜片之前和之后的临床指示（例如，如果报告肌肉症状）获得肌酸磷酸激酶（CPK）水平。在格拉斯吉布薄膜片开始前、开始后约一周监测心电图（ECG），然后在接下来的两个月每月一次，以评估QTc延长。如有异常，重复心电图检查。某些患者可能需要更频繁和持续的心电图监测。及时处理任何异常。

副作用

格拉斯吉布薄膜片的常见副作用包括贫血、疲劳、出血、发热性中性粒细胞减少、肌肉骨骼疼痛、恶心、水肿、血小板减少、呼吸困难、食欲减退、嗅觉障碍、粘膜炎、便秘和皮疹。如果出现严重的副作用，应及时联系医生。

特殊人群注意事项

不建议怀孕期间使用格拉斯吉布薄膜片，因为它可能导致胚胎-胎儿死亡或严重的出生缺陷。在开始格拉斯吉布薄膜片治疗前，对有生殖潜力的女性患者进行妊娠试验。建议有生殖潜力的女性在格拉斯吉布薄膜片治疗期间和最后一次用药后至少30天内使用有效避孕措施。建议妇女在格拉斯吉布薄膜片治疗期间以及最后一次给药后至少30天内不得母乳喂养。

对于先天性长QT综合征、充血性心力衰竭、电解质异常或正在服用已知延长QTc间期药物的患者，建议更频繁地进行心电图监测。如果QTc增加到大于500毫秒，中断格拉斯吉布薄膜片。QTc间期延长并伴有危及生命的心律失常体征或症状的患者永久停用格拉斯吉布薄膜片。

价格信息

格拉斯吉布薄膜片尚未在中国上市，没有进入中国医保，市面上目前没有仿制药。美国辉瑞生产的原研药规格为100毫克*30片，价格约为12974美元一盒。

总结

格拉斯吉布薄膜片（Daurismo）是一种有效的靶向治疗药物，适用于与低剂量阿糖胞苷联合治疗新诊断的急性髓性白血病（AML）的成人患者。了解其作用机制、用法用量、副作用及注意事项，有助于患者更好地管理和应对治疗过程中的各种情况，从而提高治疗效果和生活质量。