吉妥单抗（Mylotarg）是由辉瑞公司研发的一款抗体偶联药物（ADC），于2017年9月4日获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。Mylotarg含有以CD33为靶点的单克隆抗体（mAB）和与之结合的细胞毒素。该药物主要用于治疗新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）患者，以及复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病患者。

吉妥单抗（Mylotarg）的功效与作用

主要成分和作用机制

吉妥单抗的主要成分是吉妥单抗奥佐米星（Gemtuzumab ozogamicin）。该药物通过靶向CD33阳性细胞，将细胞毒素直接递送到肿瘤细胞内部，从而杀死这些细胞。CD33是一种在大多数急性髓系白血病细胞表面表达的蛋白质，因此，吉妥单抗能够精准地攻击这些癌细胞，减少对正常细胞的损害。

在临床试验中，吉妥单抗已被证明能够显著提高新诊断和复发或难治性急性髓系白血病患者的缓解率和生存率。对于新诊断的成人和1个月及以上儿童患者，吉妥单抗与标准化疗药物联合使用，可以显著改善治疗效果。对于复发或难治性成人和2岁及以上儿童患者，吉妥单抗作为单药治疗也表现出良好的疗效。

适应症和治疗效果

吉妥单抗适用于以下患者群体：

• 新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人和1个月及以上儿童患者。
• 复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病成人和2岁及以上儿童患者。

在临床试验中，吉妥单抗联合柔红霉素和阿糖胞苷治疗新诊断的急性髓系白血病患者，显著提高了完全缓解率（CR）和无事件生存期（EFS）。对于复发或难治性患者，吉妥单抗单药治疗也显示出较高的部分缓解率（PR）和完全缓解率（CR）。

此外，吉妥单抗还被用于具有不良风险细胞遗传学的急性髓系白血病患者。在这些患者中，吉妥单抗联合化疗的治疗效果尤为显著，有助于延长生存时间和提高生活质量。

吉妥单抗（Mylotarg）的用药注意事项

骨髓抑制和出血风险

吉妥单抗具有明显的骨髓抑制作用，可能导致血小板减少症和出血风险。在每次注射吉妥单抗之前，应评估患者的血细胞计数，并在治疗期间频繁监测血细胞计数，直至血细胞减少症消失。对于出现严重出血、出血或持续性血小板减少症的患者，应延迟给药或永久停用吉妥单抗，并提供必要的支持性护理。

在治疗过程中，医生应密切监测患者的出血体征和症状，并及时采取相应的预防和治疗措施。患者应注意避免剧烈运动和外伤，以减少出血风险。

QT间期延长

使用吉妥单抗的患者可能会出现QT间期延长。QT间期延长可能导致严重的心律失常，甚至危及生命。因此，对于有QTc延长病史或倾向、正在服用已知可延长QT间期的药物的患者，以及有电解质紊乱的患者，在吉妥单抗治疗开始前和给药期间应根据需要获取心电图（ECG）和电解质检查。

医生应定期监测患者的心电图和电解质水平，必要时调整药物剂量或暂停使用吉妥单抗，以确保患者的安全。

特殊人群用药

对于孕妇，目前尚无足够的数据来评估吉妥单抗在孕妇中使用的安全性。根据其作用机制和动物研究结果，吉妥单抗可能会对胎儿造成伤害。因此，建议孕妇在使用吉妥单抗治疗期间以及最后一剂后至少6个月内使用有效的避孕措施。

对于哺乳期妇女，目前尚无关于母乳中是否存在吉妥单抗或其代谢物、对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响的数据。建议在使用吉妥单抗治疗期间以及在最后一次给药后至少1个月内不要母乳喂养。

对于儿童患者，吉妥单抗联合标准化疗的安全性和有效性已在1个月及以上新诊断的CD33阳性急性髓系白血病儿童患者中得到证实。但对于出生不到1个月的新诊断急性髓系白血病患儿，吉妥单抗联合标准化疗的安全性和有效性尚未确定。吉妥单抗作为单药用于2岁以下复发或难治性急性髓系白血病儿童患者的安全性和有效性也尚未确定。

对于老年患者，虽然在老年患者和年轻患者之间没有观察到有效性的总体差异，但老年患者出现发热和严重或更严重感染的几率更高。因此，建议老年患者在医生指导下谨慎使用吉妥单抗。

储存和管理

吉妥单抗应储存在2-8°C的冰箱中，避免冷冻。储存时应选择干燥、通风良好的地方，防止药物受潮。药物应放在原装容器中，密封保存，不要与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。

定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。同时，药物应远离儿童和宠物，避免误食。

价格和购买渠道

吉妥单抗目前未在中国上市，也没有进入中国医保，没有仿制药。出口香港版本的单支价格约为11,420美元，六支装每支价格约为9,530美元。出口土耳其版本的价格约为4,810美元一盒。

患者在购买吉妥单抗时，应通过正规渠道，确保药品的质量和安全。建议在专业医生的指导下使用，定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。