吉妥单抗（Mylotarg）是由美国辉瑞制药公司研发的一种针对CD33阳性的急性髓系白血病（AML）的靶向治疗药物。该药物通过结合CD33抗原，释放细胞毒素，从而杀死白血病细胞。本文将详细介绍吉妥单抗的作用与功效、用法用量及注意事项。

作用与功效

作用机制

吉妥单抗是一种抗体-药物偶联物（ADC），由人源化抗CD33单克隆抗体与卡利奇霉素（一种强效的细胞毒素）通过连接子连接而成。该药物能够特异性地结合到表达CD33抗原的白血病细胞表面，被细胞内吞后释放卡利奇霉素，导致DNA断裂，进而诱导细胞凋亡。这种靶向治疗方式能够最大限度地减少对正常细胞的损害，提高治疗效果。

适应症

吉妥单抗适用于以下患者群体：

• 成人和1个月及以上儿童患者新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。
• 成人和2岁及以上儿童患者复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。

对于新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者，吉妥单抗通常与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用，组成诱导和巩固治疗方案。对于复发或难治性患者，吉妥单抗可以单独使用。

临床疗效

多项临床研究表明，吉妥单抗在新诊断和复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病患者中表现出显著的治疗效果。特别是在联合治疗方案中，吉妥单抗能够显著提高患者的完全缓解率和生存率。然而，患者在接受治疗过程中需要密切监测肝功能和血液学指标，以及时发现和处理可能的不良反应。

用药注意事项

储存条件

吉妥单抗应储存在原装容器中，密封保存，避免受潮和光照。储存环境应保持干燥、通风良好，温度控制在2-8°C之间，不得冷冻。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。

剂量与用法

吉妥单抗的推荐剂量如下：

• 新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（联合方案）成人患者：
  • 诱导周期：第1、4和7天与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用，剂量为3mg/㎡（最多一瓶4.5mg）。
  • 巩固周期：第1天与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用，剂量为3mg/㎡（最多一瓶4.5mg）。
• 1个月及以上的儿童患者：
  • 体表面积（BSA）≥0.6㎡的患者使用3mg/㎡；体表面积（BSA）<0.6㎡的患者使用0.1mg/kg。
  • 诱导1：吉妥单抗与标准化疗联合使用一次。第二个诱导周期不给予吉妥单抗。
  • 第一次或第三次强化周期不给予吉妥单抗。强化2：吉妥单抗与标准化疗联合给予一次。

患者在使用吉妥单抗时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。

常见不良反应及处理

吉妥单抗的常见不良反应包括但不限于：

• 出血：患者在接受吉妥单抗治疗期间应密切监测出血的体征和症状。如出现严重出血，应延迟给药或永久停用吉妥单抗，并提供支持性护理。
• 肝毒性：包括静脉闭塞性肝病（VOD）。每次给药前评估ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶。如出现肝功能异常，应及时停药并进行治疗。
• 输液相关反应：包括发热、寒战、低血压、心动过速等。在输液前预先用药，输液期间和输液结束后至少1小时内监测患者的生命体征。如出现严重反应，应立即中断输液并采取适当措施。

此外，QT间期延长和严重或危及生命的非血液学毒性也是需要注意的不良反应。医生应在治疗过程中密切关注患者的情况，及时调整治疗方案。