阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme, dornase alfa）是一种用于治疗囊性纤维化（CF）的创新药物。该药物通过降低黏稠黏液的积聚，显著改善患者的呼吸功能，并有效减轻与囊性纤维化相关的症状。本文将详细介绍阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的适应症、用法用量、不良反应及注意事项。

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的药物信息

适应症

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme, dornase alfa）适用于与标准疗法联合治疗儿童和成人肺囊性纤维化（CF）患者，以改善肺功能。具体适应症包括：

• 与标准疗法联合使用，改善儿童和成人的肺功能。
• 在用力肺活量（FVC）≥预测值40%的CF患者中，每日给药阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂可降低需要肠外抗生素的呼吸道感染的风险。

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂通过分解DNA，减少黏液的黏稠度，从而改善呼吸功能和减少感染风险。

用法用量

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的推荐剂量为2.5mg（单剂量安瓿），每日一次。具体使用方法如下：

• 推荐剂量：大多数囊性纤维化患者需要使用与空气压力器系统连接的推荐喷射雾化器或通过振动筛孔雾化器吸入，药物推荐剂量为2.5mg（单剂量安瓿），每日一次。
• 雾化器的使用：需通过与空气压缩机连接的喷射雾化器管理阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂，该空气压缩机具有足够的空气流量，并配备了喷嘴或合适的面罩，或通过振动筛孔雾化器管理阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂。目前没有数据支持阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂与其他雾化器系统的管理。
• eRapid雾化器系统：应仅供可以使用口腔的成人和儿科患者使用，而不应用于需要面罩吸入阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的年轻患者。

使用前应检查安瓿是否有泄漏，如果溶液混浊或变色，应丢弃样品。一旦打开，整个安瓿必须使用或丢弃。

不良反应

在CF患者的临床试验中，最常见的不良反应（发生在≥3%的接受阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂治疗的患者中）包括：

• 声音改变
• 咽炎
• 皮疹
• 喉炎
• 胸痛
• 结膜炎
• 鼻炎
• FVC下降≥10%
• 发烧
• 呼吸困难

如果患者出现上述不良反应或其他不适，应及时咨询医生。

用药注意事项

药物的检查与使用

在使用阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂之前，应进行以下检查：

• 检查泄漏：每个阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂样品在使用前应挤压，以检查是否有泄漏。如果溶液混浊或变色，丢弃样品。
• 避免混合使用：请勿将阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂与雾化器中的其他药物稀释或混合。阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂与其他药物混合，可能导致阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂或混合化合物的不良理化和/或功能变化。

一旦打开，整个安瓿必须使用或丢弃。

特殊人群用药

对于特殊人群的用药建议如下：

• 孕妇：没有证据表明阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂会对胎儿造成伤害。孕妇在使用时应咨询医生。
• 哺乳期女性：目前尚不清楚阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂是否存在于人乳中。哺乳期女性在使用时应咨询医生。
• 儿童：阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂联合标准治疗囊性纤维化的安全性和有效性已在儿科患者中得到证实。儿童使用时应遵医嘱。
• 老年人：尚不明确。囊性纤维化的患者主要为儿童和年轻人，因此目前在阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的临床研究中，没有足够数量的65岁或以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。

所有患者在使用阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂时，都应遵循医生的指导。

药物相互作用

现有数据表明，阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂与临床上重要的药物并没有药物相互作用。然而，患者在使用其他药物时仍应告知医生，以避免潜在的相互作用。

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的贮存方法如下：

• 冷藏条件：将阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂样品在2°C至8°C的冷藏温度下，并保存在其保护箔中，以防止光和热。
• 未使用的样品：一旦保护箔袋打开，未使用的样品必须在保护箔袋中冷藏，以防止光和热。
• 有效期：请勿使用超过有效期的样品。阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的有效期为24个月。
• 运输过程：在运输过程中，保持样品在其保护箔袋冷藏，以防止光和热。如果样品暴露在室温下（22°C至28°C）超过60小时，请勿使用。

遵循正确的贮存方法，可以保证药物的稳定性和有效性。

结论

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme, dornase alfa）是一种有效的治疗囊性纤维化的药物，通过改善呼吸功能和减少感染风险，显著提升了患者的生活质量。患者在使用该药物时，应严格遵守医生的指导，注意药物的检查与使用方法，以及特殊人群的用药建议，以确保药物的安全性和有效性。