阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme, dornase alfa）是一种用于治疗囊性纤维化（Cystic Fibrosis, CF）患者的创新药物。该药物通过降低黏稠黏液的积聚，显著改善了患者的呼吸功能，并有效减轻了与囊性纤维化相关的症状。本文将详细介绍阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的适应症和用法用量。

适应症

主要适应症

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂适用于与标准疗法联合治疗儿童和成人肺囊性纤维化（CF）患者，以改善肺功能。该药物特别适用于那些肺活量（Forced Vital Capacity, FVC）≥预测值40%的患者。在这些患者中，每天使用阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂已被证明可以降低需要肠外抗生素的呼吸道感染的风险。

特殊人群适应症

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的安全性和有效性已在儿科患者中得到证实。对于孕妇和哺乳期女性，目前没有证据表明该药物会对胎儿造成伤害，但是否存在于人乳中尚不清楚。老年人的使用情况尚不明确，因为囊性纤维化患者主要是儿童和年轻人，在临床研究中缺乏足够的65岁及以上受试者数据。

适应靶点

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的作用靶点是DNase I，这种酶可以分解DNA，从而减少黏液的黏稠度，使其更容易被清除。这一机制有助于改善患者的呼吸功能和生活质量。

用法用量

推荐剂量

大多数囊性纤维化患者需要使用与空气压力器系统连接的推荐喷射雾化器或通过振动筛孔雾化器吸入药物。推荐剂量为2.5mg（单剂量安瓿），每日一次。该剂量通常以2.5mg/2.5mL的形式提供，即每毫升含有1mg的阿法脱氧核糖核酸酶。

雾化器的使用

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂必须通过与空气压缩机连接的喷射雾化器或振动筛孔雾化器管理。空气压缩机应具有足够的空气流量，并配备喷嘴或合适的面罩。eRapid雾化器系统仅适用于能够使用口腔的成人和儿科患者，不应用于需要面罩吸入药物的年轻患者。使用前应检查雾化器是否符合推荐标准，并按照制造商的说明书操作。

使用前的检查

在每次使用前，应检查阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂样品是否有泄漏。如果溶液混浊或变色，应丢弃样品。一旦打开安瓿，应立即使用或丢弃。严禁将阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂与其他药物稀释或混合，以免引起不良的理化和/或功能变化。

贮存方法

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂应在2°C至8°C的冷藏温度下保存，并置于保护箔袋中，以防止光和热。一旦保护箔袋打开，未使用的样品仍需冷藏。运输过程中也应保持冷藏条件，如果样品暴露在室温（22°C至28°C）下超过60小时，则不应使用。药物的有效期为24个月。

用药注意事项

不良反应

在囊性纤维化患者的临床试验中，最常见的不良反应包括声音改变、咽炎、皮疹、喉炎、胸痛、结膜炎、鼻炎、FVC下降≥10%、发烧和呼吸困难。患者在使用过程中应密切监测这些症状，并及时与医生沟通。

药物相互作用

现有数据表明，阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂与临床上重要的药物并没有明显的药物相互作用。然而，患者在使用该药物期间应避免同时使用其他雾化吸入药物，除非得到医生的明确指导。

特殊人群注意事项

孕妇和哺乳期女性在使用阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂时应谨慎，尽管目前没有证据表明该药物会对胎儿造成伤害，但是否存在于人乳中尚不清楚。老年人的使用情况尚不明确，因此在使用前应咨询医生。对于儿童患者，应在医生的监督下使用，并严格按照推荐剂量进行。