




地夫可特(Deflazacort),又名地氟可特,是一种常用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的糖皮质激素类药物。DMD是一种罕见的遗传性疾病,主要影响男性儿童,导致肌肉逐渐退化。地夫可特自2017年在美国获得FDA批准以来,已成为治疗DMD的重要药物之一。然而,关于地夫可特是否已经在中国上市,一直是患者和家属关注的问题。
地夫可特(Deflazacort)最初由西班牙Faes Farma S.A.研发,后由Marathon Pharmaceuticals引入美国,并最终被PTC Therapeutics收购。2017年2月,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了地夫可特用于治疗2岁及以上的DMD患者。此后,地夫可特在全球多个国家和地区陆续获批,为DMD患者带来了新的希望。
尽管地夫可特在国际上取得了显著的成就,但在中国的上市情况并不乐观。根据最新的资料显示,地夫可特尚未在中国获得正式的上市许可。这意味着中国患者暂时还无法通过正规渠道在国内购买到这一药物。对于急需该药物的患者来说,这是一个不小的挑战。
虽然地夫可特目前尚未在中国上市,但随着国内医药市场的不断发展和国际交流的日益频繁,相信未来这一药物有望进入中国市场。患者和家属可以密切关注相关动态,以便及时获取最新信息。
地夫可特的活性代谢物21-desDFZ是CYP3A4的底物,因此在与其他药物联用时需要注意潜在的药物相互作用。中度或强CYP3A4抑制剂(如克拉霉素、氟康唑、地尔硫卓、维拉帕米、葡萄柚汁)可能导致21-desDFZ的暴露量增加,建议将地夫可特的剂量减少至推荐剂量的三分之一。相反,中度或强CYP3A4诱导剂(如依非韦伦、卡马西平、苯妥英)则可能降低21-desDFZ的暴露量,应避免与这些药物同时使用。
孕妇使用皮质类固醇(包括地夫可特)可能会导致不良发育后果,包括口面部裂(唇裂,伴或不伴腭裂)和宫内生长受限以及出生体重下降。因此,仅当潜在益处大于潜在风险时,才能在怀孕期间使用皮质类固醇。哺乳期女性应谨慎使用,因为皮质类固醇可能出现在母乳中,影响婴儿的生长和发育。2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定,老年患者在医生指导下使用。
患者在使用地夫可特期间,应注意以下几点:
1. **储存条件**:地夫可特应储存在20°C-25°C的环境下,允许在15°C-30°C的温度下运输。首次开瓶1个月后,丢弃剩余的任何未使用的口服混悬剂。避免药物受潮和光照,选择干燥、通风良好的地方存放。
2. **定期检查**:患者应定期进行血液检查和身体检查,监测药物的效果和副作用。
3. **遵医嘱**:严格按照医生的指导使用药物,不要随意增减剂量或停药。
地夫可特作为一种重要的糖皮质激素类药物,对DMD患者的治疗具有重要意义。虽然目前在中国尚未上市,但患者和家属应保持关注,积极寻求合适的医疗方案。同时,合理使用药物,注意药物相互作用和特殊人群用药,确保治疗的安全性和有效性。
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