地夫可特（Emflaza）是一种糖皮质激素类药物，主要用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。该药物由美国PTC Therapeutics公司生产，并于2017年2月获得美国FDA批准。本文将详细介绍地夫可特的适应症、主要成分、剂型、性状、用药注意事项等。

地夫可特（Emflaza）概述

适应症

地夫可特（Emflaza）主要用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉疾病，主要影响男性，表现为肌肉逐渐退化和丧失功能。地夫可特通过其抗炎和免疫调节作用，有助于减缓病情进展，改善患者的生活质量。

主要成分

地夫可特的主要成分是地夫可特（Deflazacort），这是一种糖皮质激素类药物。地夫可特的作用机制与其作用靶点——糖皮质激素受体（GR）有关，通过与GR结合，发挥其药理作用。

剂型与性状

地夫可特有多种剂型，包括片剂和口服混悬液。片剂的规格如下：
- 6mg：白色圆形，一侧凹陷有“6”
- 18mg：白色圆形，一侧凹陷有“18”
- 30mg：白色和椭圆形，一侧凹陷有“30”
- 36mg：白色和椭圆形，一侧凹陷有“36”
口服混悬液的规格为22.75mg/mL，呈白色悬浮液。

推荐的口服剂量为0.9mg/kg/天，每日一次。如果使用片剂，四舍五入到最接近的剂量。可以使用四种地夫可特片剂规格的任意组合来达到此剂量。如果使用口服混悬液，四舍五入到最接近的十分之一毫升（ml）。

用药注意事项

特殊人群用药

孕妇： 孕妇使用皮质类固醇（包括地夫可特）可能会导致不良发育后果，包括口面部裂（唇裂，伴或不伴腭裂）和宫内生长受限以及出生体重下降。因此，仅当潜在益处大于潜在风险时，才能在怀孕期间使用皮质类固醇。

哺乳期女性： 全身给药的皮质类固醇出现在人乳中，可能会抑制生长，干扰内源性皮质类固醇的产生，或引起其他不良影响。哺乳期女性应谨慎使用。

儿科患者： 地夫可特的安全性和有效性已在2岁及以上患者中得到证实。2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。

老年患者： 没有使用地夫可特的老年患者的经验，建议在医生指导下使用。

药物相互作用

CYP3A4抑制剂和诱导剂： 地夫可特的活性代谢物21-desDFZ是CYP3A4的底物，与中度或强CYP3A4抑制剂共同给药时会导致其活性代谢物21-desDFZ的暴露量增加。因此，当中度或强CYP3A4抑制剂（例如，克拉霉素，氟康唑，地尔硫卓，维拉帕米，葡萄柚汁）与地夫可特同时使用时，给予地夫可特推荐剂量的三分之一。

神经肌肉阻滞剂： 接受皮质类固醇（包括地夫可特）和神经肌肉阻滞药物（例如泮库溴铵）伴随治疗的患者可能发生急性肌病的风险增加。

日常注意事项

贮存方法： 地夫可特应遮光、密封、在干燥处保存。储存在20°C-25°C下；允许在15°C-30°C的温度下进行运输。首次开瓶1个月后，丢弃剩余的任何未使用的地夫可特口服混悬剂。选择干燥、通风良好的地方存放地夫可特，防止药物受潮。储存时，要尽量避免在潮湿和干燥的环境中切换，保持产品的质量。地夫可特应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。

不良反应： 使用地夫可特可能会产生一系列不良反应，包括但不限于：
- 乙肝病毒再激活
- 真菌感染
- 阿米巴病
- 类圆线虫感染
- 心血管/肾功能的改变
- 卡波西肉瘤
- 血栓栓塞事件
- 过敏反应
- 眼科影响
- 免疫接种问题
- 严重皮疹
- 对生长发育的影响
- 肌肉病变
如果出现上述任何不良反应，应及时就医。

总之，地夫可特（Emflaza）是一种有效的治疗杜氏肌营养不良症的药物，但在使用过程中需注意特殊人群用药、药物相互作用和日常贮存方法，以确保安全有效。