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地夫可特(Emflaza)的功效作用和适应症
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发布日期:2025-06-06

地夫可特(Emflaza)是一种糖皮质激素类药物,主要用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)。地夫可特通过调节免疫系统和炎症反应,减轻疾病症状,改善患者的生活质量。本文将详细介绍地夫可特的功效作用和适应症,并提供一些用药注意事项。

地夫可特的功效作用和适应症

1. 主要功效

地夫可特(Emflaza)是一种糖皮质激素,具有抗炎和免疫抑制作用。它能够减少体内炎症介质的产生,从而减轻炎症反应。对于杜氏肌营养不良症患者,地夫可特可以延缓肌肉萎缩的进程,改善肌肉力量和运动能力。此外,地夫可特还能减少患者的疼痛感,提高生活质量。

2. 适应症

地夫可特主要用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。DMD是一种遗传性疾病,主要影响男性儿童,导致进行性肌肉萎缩和运动功能障碍。地夫可特通过调节免疫系统和炎症反应,减缓疾病的进展,延长患者维持独立行走的时间。临床研究表明,地夫可特可以显著改善患者的肌肉力量和运动能力,减少肌肉萎缩的速度。

3. 用药效果

地夫可特的疗效通常在开始治疗后的几周内显现,但完全的效果可能需要几个月的时间。患者应按照医生的指导规律用药,不要随意停药或调整剂量。治疗期间,医生会定期监测患者的病情变化,调整治疗方案。长期使用地夫可特可能会对儿童的生长发育产生一定的影响,因此需要定期评估患儿的生长情况。

用药注意事项和日常注意事项

1. 特殊人群用药

【孕妇】孕妇使用皮质类固醇(包括地夫可特)可能会导致不良发育后果,包括口面部裂(唇裂,伴或不伴腭裂)和宫内生长受限以及出生体重下降。因此,仅当潜在益处大于潜在风险时,才能在怀孕期间使用皮质类固醇。

【哺乳期女性】全身给药的皮质类固醇出现在人乳中,可能会抑制生长,干扰内源性皮质类固醇的产生,或引起其他不良影响。哺乳期女性应谨慎使用。

【儿科患者】地夫可特的安全性和有效性已在2岁及以上患者中得到证实。2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。

2. 药物相互作用

地夫可特的活性代谢物21-desDFZ是CYP3A4的底物,与中度或强CYP3A4抑制剂(如克拉霉素、氟康唑、地尔硫卓、维拉帕米、葡萄柚汁)共同给药时会导致其活性代谢物21-desDFZ的暴露量增加。因此,当中度或强CYP3A4抑制剂与地夫可特同时使用时,建议给予地夫可特推荐剂量的三分之一。

中度或强度CYP3A4诱导剂(如利福平、依非韦伦、卡马西平、苯妥英)与地夫可特共同给药,会显著降低活性代谢物21-desDFZ的暴露。因此,应避免强或中度CYP3A4诱导剂与地夫可特同时使用。

3. 日常注意事项

【储存方法】地夫可特应遮光、密封、在干燥处保存。储存在20°C-25°C下,允许在15°C-30°C的温度下进行运输。首次开瓶1个月后,丢弃剩余的任何未使用的地夫可特口服混悬剂。选择干燥、通风良好的地方存放地夫可特,防止药物受潮,湿度的变化也可能对地夫可特的稳定性产生负面影响。地夫可特应远离阳光直射,光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。

【饮食和生活方式】患者在使用地夫可特期间,应注意饮食平衡,适量补充钙和维生素D,以预防骨质疏松。避免高盐饮食,以防血压升高。保持适量的运动,有助于维持肌肉力量和关节灵活性。如有任何不适,应及时咨询医生。

通过以上内容的介绍,希望患者能够更好地了解地夫可特的功效作用和适应症,合理使用药物,提高生活质量。同时,注意用药过程中的注意事项,以确保治疗效果的最大化。

免责声明 : 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表药队长立场,亦不代表药队长支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息展示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
参考资料 : https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm
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