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地夫可特(Emflaza)的适应症和副作用
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文章来源:文章编辑
发布日期:2025-06-06

地夫可特(Emflaza)是一种糖皮质激素,主要用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)。该药物通过调节免疫系统和减轻炎症反应来缓解病情,提高患者的生活质量。然而,地夫可特的使用也会带来一些副作用,需要患者和医生密切关注。

地夫可特的适应症

地夫可特(Emflaza)主要用于治疗 2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病,主要影响男童,表现为进行性肌肉无力和萎缩。地夫可特通过减少炎症和免疫反应,延缓疾病进展,改善患者的运动能力和生活质量。

适应症的具体应用

地夫可特适用于 2岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。临床研究显示,地夫可特可以显著减缓患者的肌肉退化速度,延长其独立行走的时间。此外,该药物还可以改善患者的整体健康状况,减少因肌肉无力而导致的并发症。

用药剂量

地夫可特的推荐口服剂量约为 0.9 mg/kg/天,每日一次。如果使用药片,四舍五入到最接近的剂量。可以使用四种地夫可特片剂规格的任意组合来达到此剂量。如果使用口服混悬液,四舍五入到最接近的十分之一毫升(ml)。当地夫可特与中度或强效 CYP3A4 抑制剂一起给药时,应给予推荐剂量的三分之一。

监测和评估

在使用地夫可特治疗期间,医生会定期监测患者的各项指标,包括肌肉力量、运动能力、体重、血压和眼压等。这有助于及时发现和处理可能出现的副作用,确保治疗的安全性和有效性。

地夫可特的副作用

虽然地夫可特在治疗杜氏肌营养不良症方面效果显著,但其使用也会带来一系列副作用。了解这些副作用并采取相应的预防措施,对于保障患者的健康至关重要。

常见副作用

地夫可特最常见的副作用包括库欣样症状、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、尿频、多毛、向心性肥胖和鼻咽炎。这些副作用通常在停药后会逐渐消失,但在治疗期间可能会影响患者的生活质量。

严重副作用

使用地夫可特可能会导致一些严重的副作用,包括:
1. **后囊下白内障**:皮质类固醇可能会导致后囊下白内障的形成,影响视力。
2. **青光眼**:地夫可特可能导致眼压升高,增加青光眼的风险。
3. **继发性眼部感染**:患者可能更容易受到细菌、真菌或病毒的感染。
4. **严重皮疹**:可能出现中毒性表皮坏死松解症,需要立即停药。
5. **肌肉病变**:长期使用皮质类固醇可能引起急性肌病,累及眼肌和呼吸肌,导致四肢瘫痪。
6. **对生长发育的影响**:长期使用皮质类固醇可能影响儿童的生长和发育。

其他注意事项

在使用地夫可特期间,还需要注意以下事项:
1. **免疫接种**:在开始使用地夫可特之前,根据免疫指南进行所有免疫接种。接受地夫可特治疗的患者可以同时接受疫苗接种,但应避免减毒活疫苗或活疫苗。
2. **心血管和肾功能的改变**:地夫可特可能导致血压升高、盐和水潴留,以及钾和钙排泄增加。患有充血性心力衰竭、高血压或肾功能不全的患者应谨慎使用。
3. **感染风险增加**:地夫可特会抑制免疫系统,增加感染任何病原体的风险,包括病毒、细菌、真菌、原生动物或蠕虫。因此,患者应注意个人卫生,避免接触感染源。

通过了解地夫可特的适应症和副作用,患者和医生可以更好地管理治疗过程,确保药物的安全和有效使用。

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参考资料 : https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm
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