阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme），也称为阿法链道酶，是一种用于治疗囊性纤维化（CF）患者的创新药物。这种药物通过降低黏稠黏液的积聚，显著改善了患者的呼吸功能，并有效减轻了与囊性纤维化相关的症状。本文将详细介绍阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的基本信息、适应症、用法用量以及注意事项。

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的基本信息

药品名称与规格

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的中文名称为阿法脱氧核糖核酸酶，英文名称为Pulmozyme，其他别称包括dornase alfa。其规格为2.5mg/2.5mL*30支装，价格大约为1350美元一盒。目前，阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上也没有仿制药。

适应症

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂适用于与标准疗法联合治疗儿童和成人肺囊性纤维化（CF）患者，以改善肺功能。具体来说，在第一秒用力呼气容积（FVC）≥预测值40%的CF患者中，每天给药阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂被证明可以降低需要肠外抗生素的呼吸道感染的风险。这一效果对于提高患者的生活质量和减少住院次数具有重要意义。

药物成分与剂型

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的主要成分是dornase alfa，其剂型为吸入溶液，每2.5mg/2.5mL的单剂量安瓿为透明无色溶液。这种剂型使得药物可以直接作用于肺部，迅速发挥疗效。

用药注意事项

用法用量

大多数囊性纤维化患者需要使用与空气压力器系统连接的推荐喷射雾化器或通过振动筛孔雾化器吸入药物，推荐剂量为2.5mg（单剂量安瓿），每日一次。具体操作步骤如下：

• 需通过与空气压缩机连接的喷射雾化器管理阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂，该空气压缩机具有足够的空气流量，并配备了喷嘴或合适的面罩，或通过振动筛孔雾化器管理阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂。
• 与阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂一起使用的推荐喷射喷雾器或振动筛孔雾化器请参见表1。目前没有数据支持阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂与其他雾化器系统的管理。
• eRapid雾化器系统应仅供可以使用口腔的成人和儿科患者使用，而不应用于需要面罩吸入阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的年轻患者。
• 按照制造商的说明书使用所选雾化器。

不良反应

在CF患者的临床试验中，最常见的不良反应（发生在≥3%的接受阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂治疗的患者中）包括声音改变、咽炎、皮疹、喉炎、胸痛、结膜炎、鼻炎、FVC下降≥10%、发烧和呼吸困难。这些不良反应通常较轻，多数患者可以继续使用药物并逐渐适应。

特殊人群用药

对于孕妇，没有证据表明阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂会对胎儿造成伤害。对于哺乳期女性，目前尚不清楚阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂是否存在于人乳中。因此，哺乳期女性在使用该药物前应咨询医生。对于儿童，阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂联合标准治疗囊性纤维化的安全性和有效性已在儿科患者中得到证实。

贮存方法

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂应存放在2°C至8°C的冷藏温度下，并保存在其保护箔中，以防止光和热。一旦保护箔袋打开，未使用的样品必须在保护箔袋中冷藏，以防止光和热。请勿使用超过有效期的样品。在运输过程中，保持样品在其保护箔袋冷藏，以防止光和热。如果样品暴露在室温下（22°C至28°C）超过60小时，请勿使用。

药物相互作用

现有数据表明，阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂与临床上重要的药物并没有药物相互作用。因此，患者在使用阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂时，无需特别担心与其他药物的相互影响。