阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme，阿法链道酶）是一种重组人脱氧核糖核酸酶，由基因泰克公司（Genentech）研发，主要用于治疗囊性纤维化（Cystic Fibrosis, CF）。该药物通过雾化吸入的方式，显著改善了患者的呼吸功能，并有效减轻了与囊性纤维化相关的症状。

适应症

适用人群

Pulmozyme适用于囊性纤维化（CF）的儿童和成人患者的管理，与标准疗法结合使用，以改善肺功能。具体来说，它可以帮助：

• 儿童和成人囊性纤维化患者。
• FVC（用力肺活量）≥预测值40%的CF患者，每天使用Pulmozyme可以降低需要肠外抗生素的呼吸道感染风险。

作用机制

Pulmozyme通过降解黏液中的DNA，降低黏稠黏液的积聚，从而改善患者的呼吸功能。这种药物能够分解黏液中的多核白细胞DNA，减少黏液的黏度，使患者更容易清除呼吸道中的分泌物。

疗效

临床试验显示，Pulmozyme能够显著改善囊性纤维化患者的肺功能，减少呼吸道感染的发生率，提高生活质量。长期使用该药物，可以显著减少住院次数和抗生素的使用频率。

用法用量

推荐剂量

大多数囊性纤维化患者需要使用与空气压力器系统连接的推荐喷射雾化器或通过振动筛孔雾化器吸入Pulmozyme。药物推荐剂量为2.5mg（单剂量安瓿），每日一次。

雾化器的使用

需通过与空气压缩机连接的喷射雾化器管理Pulmozyme吸入剂，该空气压缩机具有足够的空气流量，并配备了喷嘴或合适的面罩，或通过振动筛孔雾化器管理Pulmozyme吸入剂。具体操作步骤如下：

1. 每个Pulmozyme吸入剂样品在使用前应挤压，以检查是否有泄漏。如果溶液混浊或变色，丢弃样品。
2. 一旦打开，整个安瓿必须使用或丢弃。
3. 请勿将Pulmozyme吸入剂与雾化器中的其他药物稀释或混合，以免引起不良反应。
4. eRapid雾化器系统应仅供可以使用口腔的成人和儿科患者使用，而不应用于需要面罩吸入Pulmozyme吸入剂的年轻患者。
5. 按照制造商的说明书使用所选雾化器，包括清洁和消毒程序。

价格与规格

Pulmozyme的规格为2.5mg/2.5mL*30支装，价格大约为1350美元一盒。该药物尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。

不良反应和注意事项

常见不良反应

在CF患者的临床试验中，最常见的不良反应（发生在≥3%的接受Pulmozyme吸入剂治疗的患者中）包括：

• 声音改变
• 咽炎
• 皮疹
• 喉炎
• 胸痛
• 结膜炎
• 鼻炎
• FVC下降≥10%
• 发烧
• 呼吸困难

特殊人群用药

孕妇：没有证据表明Pulmozyme会对胎儿造成伤害。

哺乳期女性：目前尚不清楚Pulmozyme是否存在于人乳中。

儿童：Pulmozyme联合标准治疗囊性纤维化的安全性和有效性已在儿科患者中得到证实。

老年人：囊性纤维化的患者主要为儿童和年轻人，因此目前在Pulmozyme的临床研究中，没有足够数量的65岁或以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。

注意事项

使用Pulmozyme时应注意以下事项：

• 请勿将Pulmozyme吸入剂与雾化器中的其他药物稀释或混合。
• 每次使用前检查样品是否有泄漏，如有混浊或变色，立即丢弃。
• 遵循制造商的说明书使用所选雾化器，包括清洁和消毒程序。
• 将Pulmozyme吸入剂样品在2°C至8°C的冷藏温度下保存，并防止光和热。
• 一旦保护箔袋打开，未使用的样品必须在保护箔袋中冷藏，以防止光和热。
• 请勿使用超过有效期的样品。
• 如果样品暴露在室温下（22°C至28°C）超过60小时，请勿使用。

通过正确使用Pulmozyme并注意上述事项，可以最大限度地发挥其疗效，减少不良反应，提高患者的生活质量。