吉妥珠单抗（Gemtuzumab ozogamicin），也被称为 Mylotarg，是一种靶向 CD33 的单克隆抗体药物，主要用于治疗急性髓系白血病（AML）。该药物通过结合 CD33 阳性的白血病细胞表面抗原，诱导细胞凋亡，从而发挥抗癌作用。以下是吉妥珠单抗的详细信息。

吉妥珠单抗的适应症、功效与作用

适应症

吉妥珠单抗主要适用于以下情况：

• 新诊断的 CD33 阳性急性髓系白血病（AML）成人和 1 个月及以上儿童患者的治疗。
• 成人和 2 岁及以上儿童患者的复发或难治性 CD33 阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。

功效与作用

吉妥珠单抗通过结合 CD33 阳性的白血病细胞表面抗原，将卡利奇霉素（calicheamicin）释放到细胞内部，诱导细胞凋亡，从而杀死白血病细胞。这种机制使其能够精准地靶向肿瘤细胞，减少对正常细胞的损害。研究表明，吉妥珠单抗在联合标准化疗方案中表现出显著的疗效，可以提高患者的缓解率和生存率。

用法用量

吉妥珠单抗的推荐剂量如下：

新诊断的 CD33 阳性急性髓系白血病（联合方案）

• 成人患者：吉妥珠单抗的推荐剂量为 3 mg/m²。针对新诊断的 CD33 阳性急性髓系白血病成人患者的联合治疗中包含吉妥珠单抗的疗程由 1 个诱导周期和 2 个巩固周期组成。诱导周期在第 1、4 和 7 天与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用，剂量为 3 mg/m²（最多一瓶 4.5 mg）。巩固周期在第 1 天使用 3 mg/m²（最多一瓶 4.5 mg）。
• 1 个月及以上的儿童患者：体表面积（BSA）大于等于 0.6 m² 的患者使用 3 mg/m²；体表面积（BSA）小于 0.6 m² 的患者使用 0.1 mg/kg。诱导 1 期在第 1 天与标准化疗联合使用。在第二次强化周期中不给予吉妥珠单抗。

新诊断的 CD33 阳性急性髓系白血病（单药方案）

对于单药方案，吉妥珠单抗的推荐剂量为 9 mg/m²，分两次给药，间隔 14 天。每次给药的最大剂量为 4.5 mg。

用药注意事项

肝毒性

吉妥珠单抗可能导致肝毒性，包括危及生命的静脉闭塞性肝病（VOD）。因此，每次给药前应评估 ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶。治疗期间应频繁监测这些指标，尤其是对于出现肝脏检查异常的患者。如果出现肝毒性的体征或症状，如 ALT、AST、总胆红素升高、肝肿大、体重迅速增加和腹水，应中断或停用吉妥珠单抗。

输液相关反应

输注吉妥珠单抗期间或输注后 24 小时内可能出现输液相关反应，包括发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭。为了预防这些反应，应在输注前预先用药，并在输注期间和输注结束后至少 1 小时内密切监测患者的生命体征。如果出现输液反应，特别是呼吸困难、支气管痉挛或低血压，应立即中断输液。

出血

吉妥珠单抗具有骨髓抑制作用，可能导致血小板减少症，从而引发致命或危及生命的出血。每次注射前应评估血细胞计数，并在治疗期间频繁监测血细胞计数，直至血细胞减少症消失。如果出现严重出血、出血或持续性血小板减少症，应延迟给药或永久停用吉妥珠单抗。

QT 间期延长

使用含有卡利奇霉素的药物治疗时，可能会导致 QT 间期延长。因此，对于有 QTc 延长病史或倾向、正在服用已知可延长 QT 间期的药物的患者，以及有电解质紊乱的患者，在吉妥珠单抗治疗开始前和给药期间应根据需要获取心电图（ECG）和电解质。

特殊人群用药

对于孕妇和哺乳期妇女，目前尚无足够的数据来评估吉妥珠单抗的安全性。建议孕妇在使用吉妥珠单抗期间以及最后一剂后至少 6 个月内使用有效的避孕措施。哺乳期妇女在使用吉妥珠单抗期间以及在最后一次给药后至少 1 个月内不应母乳喂养。

对于儿童患者，吉妥珠单抗联合标准化疗的安全性和有效性已在 1 个月及以上新诊断的 CD33 阳性急性髓系白血病儿童患者中得到证实。但对于出生不到 1 个月的新诊断急性髓系白血病患儿，吉妥珠单抗联合标准化疗的安全性和有效性尚未确定。