吉妥珠单抗（Mylotarg），也称为吉妥单抗、奥佐米星或麦罗塔，是一种用于治疗急性髓系白血病（AML）的靶向药物。本文将详细介绍吉妥珠单抗的适应症、功效与作用、用法用量、副作用及其注意事项。

吉妥珠单抗（Mylotarg）的适应症、功效与作用

适应症

吉妥珠单抗适用于以下情况：

• 成人和1个月及以上儿童患者新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。
• 成人和2岁及以上儿童患者复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。

该药物通过靶向CD33阳性的白血病细胞，发挥其治疗作用。CD33是一种在大多数急性髓系白血病细胞表面表达的抗原。

功效与作用

吉妥珠单抗的主要成分是吉妥单抗，它结合了一种单克隆抗体和一种细胞毒素——卡利奇霉素。这种组合使得药物能够精准地识别并杀死CD33阳性的白血病细胞，从而减少对正常细胞的损害。

吉妥珠单抗通过以下机制发挥作用：

• 靶向结合： 单克隆抗体部分特异性地结合到白血病细胞表面的CD33抗原。
• 细胞内化： 结合后的复合物被白血病细胞内吞。
• 释放毒素： 内吞后，卡利奇霉素在细胞内释放，导致DNA断裂和细胞死亡。

用法用量

吉妥珠单抗的推荐剂量如下：

• 新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（联合方案）：
• 成人：推荐剂量为3mg/m²。诱导周期在第1、4和7天与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用，剂量为3mg/m²（最多一瓶4.5mg）。巩固周期在第1天使用3mg/m²（最多一瓶4.5mg）。
• 1个月及以上的儿童患者：体表面积（BSA）大于等于0.6m²的患者使用3mg/m²；体表面积（BSA）小于0.6m²的患者使用0.1mg/kg。诱导1周期与标准化疗联合使用一次，第二个诱导周期不给予吉妥单抗。第一次或第三次强化周期不给予吉妥单抗。
• 新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（单药方案）：
• 成人：推荐剂量为3mg/m²，每3周一次，共4次。
• 1个月及以上的儿童患者：体表面积（BSA）大于等于0.6m²的患者使用3mg/m²；体表面积（BSA）小于0.6m²的患者使用0.1mg/kg，每3周一次，共4次。

用药注意事项

肝毒性

吉妥珠单抗可能导致肝毒性，包括危及生命的静脉闭塞性肝病（VOD）。每次给药前应评估ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶。治疗后应频繁监测这些指标，特别是对于接受造血干细胞移植的患者。

如果出现肝功能异常，应暂停或停止使用吉妥珠单抗，并根据标准医疗实践进行治疗。

输液相关反应

输注吉妥珠单抗期间或输注后24小时内可能出现危及生命的输液相关反应，如发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭。输液前应预先用药，输液期间应经常监测生命体征。

如果患者出现输液反应，尤其是呼吸困难、支气管痉挛或低血压，应立即中断输液。症状消退后，可考虑以不超过反应发生时一半的速度恢复输液。

出血和QT间期延长

吉妥珠单抗可能导致骨髓抑制和血小板减少，进而引起出血。每次注射前应评估血细胞计数，并频繁监测血细胞计数，直至血细胞减少症消失。严重出血或持续性血小板减少症应通过延迟给药或永久停用吉妥珠单抗来控制。

此外，吉妥珠单抗可能引起QT间期延长，特别是对于有QTc延长病史或倾向、正在服用已知可延长QT间期的药物的患者，以及有电解质紊乱的患者。治疗开始前和给药期间应根据需要获取心电图（ECG）和电解质。

特殊人群用药

吉妥珠单抗在孕妇中使用的安全性尚未明确，建议有生育能力的女性在使用吉妥珠单抗治疗期间以及最后一剂后至少6个月内使用有效的避孕措施。哺乳期妇女在使用吉妥珠单抗治疗期间以及在最后一次给药后至少1个月内不要母乳喂养。

对于1个月以下的新诊断急性髓系白血病患儿，吉妥珠单抗联合标准化疗的安全性和有效性尚未确定。老年人使用吉妥珠单抗时，出现发热和严重或更严重感染的几率更高，应在医生指导下用药。